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達(dá)州市宣漢縣、哈爾濱市巴彥縣、南陽(yáng)市臥龍區(qū)、平頂山市郟縣、淮安市淮陰區(qū)、白山市撫松縣、湖州市吳興區(qū)
陽(yáng)泉市城區(qū)、十堰市茅箭區(qū)、朝陽(yáng)市北票市、襄陽(yáng)市樊城區(qū)、海北祁連縣、萬(wàn)寧市三更羅鎮(zhèn)、銅仁市印江縣
楚雄永仁縣、鶴崗市興安區(qū)、云浮市云安區(qū)、甘孜瀘定縣、衡陽(yáng)市常寧市、內(nèi)蒙古呼和浩特市武川縣、長(zhǎng)治市潞城區(qū)、六安市金安區(qū)、昌江黎族自治縣海尾鎮(zhèn)、張家界市永定區(qū)
哈爾濱市依蘭縣、中山市三鄉(xiāng)鎮(zhèn)、鄭州市登封市、臨沂市平邑縣、梅州市蕉嶺縣、阿壩藏族羌族自治州壤塘縣、焦作市沁陽(yáng)市、金華市武義縣、錦州市黑山縣、焦作市山陽(yáng)區(qū)
太原市尖草坪區(qū)、德州市平原縣、濱州市博興縣、內(nèi)蒙古巴彥淖爾市烏拉特后旗、甘孜色達(dá)縣、泰安市寧陽(yáng)縣、南昌市進(jìn)賢縣、涼山美姑縣
涼山雷波縣、上饒市萬(wàn)年縣、清遠(yuǎn)市連州市、撫州市黎川縣、益陽(yáng)市安化縣、楚雄楚雄市、商丘市虞城縣、盤錦市大洼區(qū)
上海市崇明區(qū)、寧夏吳忠市利通區(qū)、涼山越西縣、安康市寧陜縣、陽(yáng)江市陽(yáng)春市、紅河元陽(yáng)縣、保山市昌寧縣、紅河瀘西縣、濟(jì)寧市泗水縣
廣西梧州市岑溪市、惠州市惠東縣、金華市東陽(yáng)市、玉溪市新平彝族傣族自治縣、長(zhǎng)春市農(nóng)安縣、恩施州來(lái)鳳縣、淮安市洪澤區(qū)、鞍山市海城市、濟(jì)南市天橋區(qū)、宣城市涇縣
宣城市廣德市、文昌市翁田鎮(zhèn)、文昌市公坡鎮(zhèn)、鶴壁市?？h、海南興?？h、邵陽(yáng)市雙清區(qū)
韶關(guān)市武江區(qū)、天津市紅橋區(qū)、寧波市象山縣、黔南貴定縣、衡陽(yáng)市衡東縣、長(zhǎng)治市潞城區(qū)、邵陽(yáng)市新寧縣
廣西百色市右江區(qū)、樂(lè)東黎族自治縣黃流鎮(zhèn)、三明市三元區(qū)、連云港市東?？h、咸陽(yáng)市乾縣、云浮市云安區(qū)、忻州市保德縣、江門市鶴山市
武漢市東西湖區(qū)、開封市祥符區(qū)、隨州市隨縣、宣城市旌德縣、荊州市石首市、麗水市蓮都區(qū)、保山市施甸縣、東營(yíng)市利津縣、江門市鶴山市、南京市玄武區(qū)
遵義市仁懷市、泰州市姜堰區(qū)、海北海晏縣、淮安市洪澤區(qū)、南充市西充縣、綿陽(yáng)市平武縣
昆明市晉寧區(qū)、達(dá)州市達(dá)川區(qū)、樂(lè)東黎族自治縣大安鎮(zhèn)、晉城市高平市、河源市連平縣、龍巖市武平縣、武漢市新洲區(qū)
臨沂市蒙陰縣、泰安市東平縣、鄂州市梁子湖區(qū)、西寧市湟源縣、西安市鄠邑區(qū)、廣西玉林市福綿區(qū)、遼源市東豐縣、東方市感城鎮(zhèn)
宜春市上高縣、黑河市嫩江市、聊城市冠縣、懷化市芷江侗族自治縣、鄭州市中牟縣、眉山市洪雅縣、洛陽(yáng)市汝陽(yáng)縣、鞍山市岫巖滿族自治縣
內(nèi)蒙古赤峰市敖漢旗、巴中市南江縣、酒泉市瓜州縣、寶雞市岐山縣、黔東南劍河縣、十堰市房縣
濟(jì)南市長(zhǎng)清區(qū)、廣西欽州市浦北縣、佳木斯市東風(fēng)區(qū)、鹽城市東臺(tái)市、西雙版納勐臘縣、遵義市桐梓縣、駐馬店市汝南縣、廣西崇左市天等縣、中山市民眾鎮(zhèn)
揚(yáng)州市寶應(yīng)縣、黃岡市武穴市、開封市鼓樓區(qū)、攀枝花市鹽邊縣、九江市彭澤縣、東方市感城鎮(zhèn)
寧波市寧?？h、內(nèi)蒙古包頭市石拐區(qū)、上海市嘉定區(qū)、三亞市崖州區(qū)、臨沂市沂南縣
樂(lè)山市五通橋區(qū)、衡陽(yáng)市耒陽(yáng)市、黃南河南蒙古族自治縣、濰坊市高密市、長(zhǎng)治市潞州區(qū)、延邊琿春市、六安市金寨縣、揭陽(yáng)市榕城區(qū)、安康市嵐皋縣、佳木斯市撫遠(yuǎn)市
合肥市肥西縣、黔東南黃平縣、溫州市甌海區(qū)、瀘州市合江縣、撫順市清原滿族自治縣、紹興市諸暨市、寧波市余姚市、廣西貴港市桂平市、鶴壁市山城區(qū)、韶關(guān)市武江區(qū)
廣西河池市大化瑤族自治縣、內(nèi)蒙古呼倫貝爾市滿洲里市、邵陽(yáng)市新邵縣、連云港市灌云縣、濟(jì)南市平陰縣、臺(tái)州市玉環(huán)市、臨汾市襄汾縣、汕尾市城區(qū)、紅河綠春縣
朔州市朔城區(qū)、錦州市凌海市、懷化市沅陵縣、襄陽(yáng)市老河口市、慶陽(yáng)市西峰區(qū)、大同市新榮區(qū)、鎮(zhèn)江市丹陽(yáng)市、撫州市宜黃縣、棗莊市滕州市、臨高縣多文鎮(zhèn)
孝感市孝南區(qū)、煙臺(tái)市萊州市、南平市建陽(yáng)區(qū)、廣西柳州市鹿寨縣、蚌埠市五河縣、寧波市余姚市、漳州市龍海區(qū)
文昌市龍樓鎮(zhèn)、內(nèi)蒙古通遼市扎魯特旗、撫順市望花區(qū)、大理云龍縣、廣西百色市田東縣、廣西桂林市疊彩區(qū)
鶴崗市東山區(qū)、蚌埠市龍子湖區(qū)、四平市伊通滿族自治縣、昆明市富民縣、河源市龍川縣
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屯昌縣新興鎮(zhèn)、臨夏永靖縣、綿陽(yáng)市三臺(tái)縣、泰安市東平縣、荊門市鐘祥市、重慶市梁平區(qū)
北京市通州區(qū)、廣西桂林市七星區(qū)、荊州市公安縣、樂(lè)東黎族自治縣佛羅鎮(zhèn)、永州市道縣、樂(lè)山市井研縣、宿州市埇橋區(qū)、隴南市徽縣
吉安市萬(wàn)安縣、陽(yáng)泉市城區(qū)、樂(lè)東黎族自治縣萬(wàn)沖鎮(zhèn)、金華市浦江縣、甘孜九龍縣、汕頭市潮南區(qū)、紅河瀘西縣、梅州市豐順縣
瓊海市萬(wàn)泉鎮(zhèn)、惠州市博羅縣、廈門市翔安區(qū)、瀘州市龍馬潭區(qū)、雅安市石棉縣、萬(wàn)寧市和樂(lè)鎮(zhèn)、臨高縣多文鎮(zhèn)、長(zhǎng)沙市岳麓區(qū)、遼源市東遼縣
瓊海市大路鎮(zhèn)、珠海市金灣區(qū)、臺(tái)州市玉環(huán)市、梅州市梅江區(qū)、成都市郫都區(qū)、南陽(yáng)市桐柏縣、宜昌市遠(yuǎn)安縣、太原市萬(wàn)柏林區(qū)、商丘市梁園區(qū)、內(nèi)蒙古呼倫貝爾市陳巴爾虎旗
肇慶市端州區(qū)、畢節(jié)市大方縣、梅州市大埔縣、遵義市桐梓縣、衢州市常山縣、瓊海市大路鎮(zhèn)、湘潭市岳塘區(qū)
永州市江華瑤族自治縣、宜昌市猇亭區(qū)、徐州市賈汪區(qū)、甘南舟曲縣、長(zhǎng)春市南關(guān)區(qū)、安陽(yáng)市滑縣、惠州市博羅縣
南昌市安義縣、綿陽(yáng)市三臺(tái)縣、珠海市香洲區(qū)、海南興?？h、上海市青浦區(qū)、濟(jì)寧市任城區(qū)、定安縣嶺口鎮(zhèn)
雞西市滴道區(qū)、宿州市碭山縣、武漢市東西湖區(qū)、廣西河池市宜州區(qū)、亳州市渦陽(yáng)縣、雞西市虎林市
南昌市安義縣、阜新市彰武縣、寧德市霞浦縣、鄂州市鄂城區(qū)、渭南市臨渭區(qū)、渭南市華陰市、成都市崇州市、南陽(yáng)市唐河縣
鞍山市鐵東區(qū)、甘南臨潭縣、德州市臨邑縣、東方市三家鎮(zhèn)、駐馬店市泌陽(yáng)縣、漢中市略陽(yáng)縣、宜昌市伍家崗區(qū)
長(zhǎng)治市武鄉(xiāng)縣、曲靖市馬龍區(qū)、鄭州市滎陽(yáng)市、楚雄永仁縣、莆田市荔城區(qū)、信陽(yáng)市平橋區(qū)、銅仁市玉屏侗族自治縣、內(nèi)蒙古包頭市東河區(qū)、昆明市嵩明縣、濟(jì)寧市嘉祥縣
汕頭市潮陽(yáng)區(qū)、吉安市永新縣、錦州市古塔區(qū)、海北剛察縣、重慶市石柱土家族自治縣、瓊海市龍江鎮(zhèn)、撫順市順城區(qū)、揚(yáng)州市儀征市
玉溪市新平彝族傣族自治縣、綿陽(yáng)市鹽亭縣、常德市澧縣、武漢市江夏區(qū)、德宏傣族景頗族自治州芒市
江門市新會(huì)區(qū)、韶關(guān)市始興縣、岳陽(yáng)市華容縣、文昌市翁田鎮(zhèn)、重慶市永川區(qū)、宜賓市屏山縣、景德鎮(zhèn)市昌江區(qū)
內(nèi)蒙古烏蘭察布市卓資縣、廣西柳州市三江侗族自治縣、大理洱源縣、內(nèi)蒙古烏蘭察布市涼城縣、咸陽(yáng)市楊陵區(qū)、海東市樂(lè)都區(qū)、雙鴨山市寶清縣、七臺(tái)河市桃山區(qū)、重慶市奉節(jié)縣、太原市杏花嶺區(qū)
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溫州市鹿城區(qū)、文昌市昌灑鎮(zhèn)、廣西貴港市港南區(qū)、三亞市崖州區(qū)、宜昌市猇亭區(qū)、新余市渝水區(qū)、廣西賀州市富川瑤族自治縣、曲靖市羅平縣
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廣西柳州市三江侗族自治縣、內(nèi)蒙古呼倫貝爾市額爾古納市、通化市東昌區(qū)、呂梁市興縣、澄邁縣老城鎮(zhèn)、南陽(yáng)市方城縣、成都市邛崍市、汕頭市金平區(qū)
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黔西南冊(cè)亨縣、寧波市鎮(zhèn)海區(qū)、安陽(yáng)市殷都區(qū)、白山市江源區(qū)、濟(jì)南市天橋區(qū)、黔東南從江縣、商丘市夏邑縣、咸陽(yáng)市旬邑縣、漢中市略陽(yáng)縣
黔東南三穗縣、濱州市鄒平市、株洲市炎陵縣、內(nèi)蒙古呼和浩特市武川縣、安慶市迎江區(qū)、濰坊市臨朐縣、東方市板橋鎮(zhèn)、南昌市新建區(qū)、定安縣嶺口鎮(zhèn)
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國(guó)內(nèi)首款基因療法獲批，同類藥海外定價(jià)百萬(wàn)美元|界面新聞
界面新聞?dòng)浾?| 陳楊
界面新聞編輯 | 謝欣
4月10日，國(guó)內(nèi)基因治療公司信念醫(yī)藥的波哌達(dá)可基注射液獲國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）批準(zhǔn)，用于治療中重度血友病B成年患者，商品名信玖凝。該產(chǎn)品也是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批上市的基因療法、首個(gè)獲批的血友病B基因治療藥物。
2024年12月，在第66屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上，信念醫(yī)藥發(fā)布的該藥Ⅲ期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，隨訪52周后，受試者年化出血率（ABR）均值為0.6，平均凝血因子Ⅸ活性達(dá)到55.08 IU/dL（單位/分升）。治療前后，凝血因子Ⅸ藥物的平均輸注次數(shù)從58.2次/年降至2.9次/年。
另外，26名受試者中，21位（80.8%）在治療后未出現(xiàn)出血事件，且所有受試者均未發(fā)生嚴(yán)重不良事件。該研究中所有患者也仍在持續(xù)隨訪過(guò)程中。
血友病是一種罕見遺傳性出血性疾病，主要由凝血因子Ⅷ或Ⅸ基因突變引起。自發(fā)出血可能是因?yàn)榛颊吣蜃英钚燥@著降低（血友病A）或因子Ⅸ活性顯著降低（血友病B），關(guān)節(jié)和肌肉反復(fù)出血可導(dǎo)致終身殘疾。
其中，血友病B約占15%-20%。據(jù)世界血友病聯(lián)合會(huì)數(shù)據(jù)，全球有超過(guò)3.8萬(wàn)血友病B患者。
當(dāng)下，血友病的標(biāo)準(zhǔn)療法是凝血因子替代治療，患者需要終生反復(fù)注射血漿源性制品或重組凝血因子來(lái)維持凝血功能。由此，“從源頭上”治愈血友病的基因療法成為研發(fā)熱點(diǎn)。
信玖凝的治療思路為“基因補(bǔ)償”，即“缺什么基因就補(bǔ)充什么”。該藥以AAV（腺相關(guān)病毒）為載體，將人凝血因子Ⅸ基因遞送到患者肝臟細(xì)胞內(nèi)，從而持續(xù)表達(dá)人凝血因子Ⅸ蛋白，并分泌到血液中、發(fā)揮促凝血活性。
不過(guò)，基因療法基于一針治愈或長(zhǎng)期有效的療效，加上不少產(chǎn)品針對(duì)的是罕見病，患者群體小，因此往往與“天價(jià)”綁定，并面臨商業(yè)化困境。多位罕見病、基因療法公司人士曾向界面新聞表示，在商業(yè)化上會(huì)考慮和大藥企合作，而不是自己來(lái)賣。
2023年10月，信念醫(yī)藥即與武田中國(guó)達(dá)成合作，后者獲得信玖凝在華獨(dú)家商業(yè)化權(quán)益。在此之前，武田已有多款罕見病藥物在中國(guó)獲批，在罕見血液病領(lǐng)域也有不少布局，如血友病藥物重組凝血因子Ⅷ、血友病個(gè)體化治療管理軟件myPKFiT等。
目前，信念和武田中國(guó)方面尚未披露該藥的定價(jià)。信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席科學(xué)家肖嘯則表示，未來(lái)信念醫(yī)藥還將推進(jìn)該藥的海外商業(yè)化進(jìn)程。
實(shí)際上，在信玖凝獲批前，2022年起，全球范圍內(nèi)已有3款血友病基因治療藥物獲批，且定價(jià)屢創(chuàng)新高，但銷售均不及預(yù)期。
包括BioMarin的Roctavian、CLS/uniQure的Hemgenix、輝瑞的Beqvez。三者均為AVV基因療法，前者治療血友病A，定價(jià)290萬(wàn)美元；后兩者治療血友病B，定價(jià)均為350萬(wàn)美元。
BioMarin曾預(yù)計(jì)Roctavian 2023年銷售額為0.5-1.5億美元，但當(dāng)年僅賣出350萬(wàn)美元。在此后的戰(zhàn)略調(diào)整中，Roctavian的商業(yè)化范圍被縮小到美國(guó)、德國(guó)、意大利三個(gè)市場(chǎng)，而非全球。
2025年2月，輝瑞也終止開發(fā)和商業(yè)化Beqvez，原因是“迄今為止患者和醫(yī)生對(duì)血友病基因療法的興趣有限”。2024年年底，輝瑞還將血友病A基因治療產(chǎn)品的權(quán)益退回給Sangamo，盡管該藥物已在3期關(guān)鍵研究中達(dá)到主要終點(diǎn)。
對(duì)此，科動(dòng)生物聯(lián)合創(chuàng)始人魏東曾向界面新聞表示，這是因?yàn)槭袌?chǎng)上已有多種凝血Ⅷ因子、Ⅸ因子等可及的蛋白替代療法，藥企推廣全新的基因療法時(shí)，在患者和醫(yī)生等層面都會(huì)存在“轉(zhuǎn)換成本”。
另外，也有基因治療領(lǐng)域人士向界面新聞分析，對(duì)應(yīng)兩三百萬(wàn)美元的高價(jià)，患者期待的是長(zhǎng)期甚至終生有效的藥物。但AAV是一種非整合病毒載體。也就是進(jìn)入細(xì)胞核后，它裝載的基因沒(méi)有插入到患者自己的基因組中，而是游離在外。
隨著靶器官細(xì)胞分裂，外源基因不會(huì)隨之復(fù)制，因此也就被逐漸稀釋、清除，從而使藥效逐漸下降。再加上產(chǎn)生免疫原性，同樣病毒載體的產(chǎn)品無(wú)法再打第二針。因此患者也就很難愿意為“天價(jià)”買單。
不過(guò)，基因治療領(lǐng)域也并非沒(méi)有成功商業(yè)化的產(chǎn)品。嘉因生物創(chuàng)始人、CEO吳振華告訴界面新聞，這最終還是取決于基因療法是否能高度滿足臨床需求。
他舉例，現(xiàn)在商業(yè)化最成功的兩個(gè)基因治療產(chǎn)品，一個(gè)是諾華的Zolgensma，治療SMA（脊髓性肌萎縮癥），因?yàn)樾Ч?；另一個(gè)是DMD（杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良）藥物Elevidys，雖然療效不完全盡如人意，但DMD在臨床上幾乎無(wú)藥可救，所以臨床需求特別高。
吳振華提到，他也期待信念醫(yī)藥這款產(chǎn)品的定價(jià)，“它相當(dāng)于給國(guó)內(nèi)基因療法定個(gè)基調(diào)，在考慮生產(chǎn)、研發(fā)成本，又是罕見病的基礎(chǔ)上，如何尋求國(guó)內(nèi)支付能力和研發(fā)成本的平衡?！?/p>
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