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溫州市甌海區(qū)、懷化市鶴城區(qū)、東莞市洪梅鎮(zhèn)、貴陽市清鎮(zhèn)市、廣西桂林市秀峰區(qū)、湛江市廉江市、銅仁市德江縣、鷹潭市貴溪市
肇慶市廣寧縣、大興安嶺地區(qū)松嶺區(qū)、內(nèi)蒙古錫林郭勒盟錫林浩特市、安慶市大觀區(qū)、泉州市永春縣、臨沂市蒙陰縣、南平市順昌縣、寧夏中衛(wèi)市中寧縣
撫州市黎川縣、郴州市資興市、內(nèi)蒙古通遼市霍林郭勒市、渭南市大荔縣、昆明市盤龍區(qū)、安陽市北關(guān)區(qū)、迪慶香格里拉市
株洲市茶陵縣、玉樹囊謙縣、漢中市南鄭區(qū)、陵水黎族自治縣新村鎮(zhèn)、昆明市西山區(qū)、大同市天鎮(zhèn)縣、岳陽市華容縣、湛江市廉江市、安康市漢陰縣
清遠(yuǎn)市佛岡縣、重慶市豐都縣、本溪市桓仁滿族自治縣、吉安市吉州區(qū)、鄭州市登封市、深圳市龍華區(qū)
天津市紅橋區(qū)、襄陽市谷城縣、臨夏永靖縣、東莞市謝崗鎮(zhèn)、周口市鹿邑縣
?？谑旋埲A區(qū)、惠州市惠城區(qū)、阿壩藏族羌族自治州小金縣、蘭州市七里河區(qū)、延安市安塞區(qū)、昆明市石林彝族自治縣、內(nèi)蒙古包頭市白云鄂博礦區(qū)、忻州市定襄縣、嘉興市桐鄉(xiāng)市
陵水黎族自治縣椰林鎮(zhèn)、晉中市祁縣、瀘州市古藺縣、重慶市渝北區(qū)、許昌市魏都區(qū)、四平市梨樹縣、馬鞍山市雨山區(qū)
南陽市鎮(zhèn)平縣、紹興市嵊州市、株洲市荷塘區(qū)、連云港市海州區(qū)、天津市河?xùn)|區(qū)、汕頭市潮南區(qū)、衡陽市衡南縣、酒泉市玉門市
白沙黎族自治縣榮邦鄉(xiāng)、鄭州市惠濟(jì)區(qū)、上饒市鉛山縣、西安市碑林區(qū)、海西蒙古族茫崖市、內(nèi)蒙古呼倫貝爾市陳巴爾虎旗
衡陽市衡東縣、內(nèi)蒙古呼和浩特市和林格爾縣、撫順市清原滿族自治縣、畢節(jié)市織金縣、丹東市振安區(qū)、荊門市東寶區(qū)、佳木斯市郊區(qū)、廣州市天河區(qū)
杭州市臨安區(qū)、萍鄉(xiāng)市安源區(qū)、沈陽市遼中區(qū)、中山市三鄉(xiāng)鎮(zhèn)、常德市桃源縣
文昌市翁田鎮(zhèn)、東莞市萬江街道、天津市寶坻區(qū)、廣西桂林市象山區(qū)、嘉峪關(guān)市峪泉鎮(zhèn)、揚(yáng)州市儀征市、梅州市梅江區(qū)
大慶市肇州縣、文山富寧縣、宿遷市泗洪縣、平?jīng)鍪星f浪縣、大興安嶺地區(qū)加格達(dá)奇區(qū)、澄邁縣中興鎮(zhèn)、瓊海市龍江鎮(zhèn)、文昌市文城鎮(zhèn)
齊齊哈爾市鐵鋒區(qū)、常德市安鄉(xiāng)縣、黔東南天柱縣、廣西賀州市昭平縣、合肥市肥西縣、黔東南雷山縣
重慶市巴南區(qū)、重慶市南岸區(qū)、佳木斯市樺川縣、汕頭市澄海區(qū)、臨滄市鎮(zhèn)康縣、遵義市紅花崗區(qū)、廣西欽州市靈山縣、廣西河池市東蘭縣、泉州市晉江市、東方市八所鎮(zhèn)
內(nèi)蒙古興安盟烏蘭浩特市、無錫市宜興市、韶關(guān)市武江區(qū)、遂寧市安居區(qū)、延邊龍井市、澄邁縣老城鎮(zhèn)、廣西桂林市龍勝各族自治縣、普洱市墨江哈尼族自治縣、延安市志丹縣
隴南市文縣、廣西賀州市富川瑤族自治縣、遂寧市大英縣、寧夏銀川市靈武市、南昌市西湖區(qū)、十堰市竹溪縣、咸寧市通城縣
常德市臨澧縣、漯河市源匯區(qū)、廣西桂林市興安縣、汕頭市金平區(qū)、臨滄市臨翔區(qū)、安慶市大觀區(qū)
咸陽市秦都區(qū)、茂名市茂南區(qū)、儋州市東成鎮(zhèn)、撫州市樂安縣、周口市項(xiàng)城市
大連市莊河市、徐州市泉山區(qū)、營(yíng)口市蓋州市、上海市松江區(qū)、廣西柳州市融水苗族自治縣、上海市青浦區(qū)、南充市順慶區(qū)、咸陽市秦都區(qū)、武漢市硚口區(qū)、沈陽市和平區(qū)
開封市龍亭區(qū)、榆林市府谷縣、東莞市茶山鎮(zhèn)、廣西百色市平果市、鶴崗市綏濱縣、滁州市鳳陽縣、茂名市電白區(qū)
南京市鼓樓區(qū)、徐州市鼓樓區(qū)、肇慶市廣寧縣、渭南市韓城市、呂梁市柳林縣、汕頭市潮陽區(qū)、東莞市洪梅鎮(zhèn)
渭南市澄城縣、武漢市新洲區(qū)、永州市冷水灘區(qū)、常德市津市市、九江市修水縣、呂梁市孝義市
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文昌市東郊鎮(zhèn)、濰坊市青州市、遼陽市弓長(zhǎng)嶺區(qū)、達(dá)州市開江縣、重慶市南岸區(qū)、西寧市城西區(qū)、新余市分宜縣、連云港市連云區(qū)、鎮(zhèn)江市丹徒區(qū)
太原市清徐縣、龍巖市上杭縣、遵義市播州區(qū)、臨汾市襄汾縣、文山麻栗坡縣、德州市禹城市、齊齊哈爾市訥河市
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福州市晉安區(qū)、忻州市神池縣、黃岡市武穴市、上饒市余干縣、長(zhǎng)春市綠園區(qū)、伊春市大箐山縣、滁州市全椒縣
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酒泉市瓜州縣、廣西百色市西林縣、臺(tái)州市仙居縣、定安縣龍湖鎮(zhèn)、德州市陵城區(qū)、清遠(yuǎn)市連山壯族瑤族自治縣
文昌市文城鎮(zhèn)、四平市雙遼市、黔南貴定縣、晉城市城區(qū)、廣西玉林市容縣
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國(guó)內(nèi)首款基因療法獲批，同類藥海外定價(jià)百萬美元|界面新聞
界面新聞?dòng)浾?| 陳楊
界面新聞編輯 | 謝欣
4月10日，國(guó)內(nèi)基因治療公司信念醫(yī)藥的波哌達(dá)可基注射液獲國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）批準(zhǔn)，用于治療中重度血友病B成年患者，商品名信玖凝。該產(chǎn)品也是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批上市的基因療法、首個(gè)獲批的血友病B基因治療藥物。
2024年12月，在第66屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上，信念醫(yī)藥發(fā)布的該藥Ⅲ期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，隨訪52周后，受試者年化出血率（ABR）均值為0.6，平均凝血因子Ⅸ活性達(dá)到55.08 IU/dL（單位/分升）。治療前后，凝血因子Ⅸ藥物的平均輸注次數(shù)從58.2次/年降至2.9次/年。
另外，26名受試者中，21位（80.8%）在治療后未出現(xiàn)出血事件，且所有受試者均未發(fā)生嚴(yán)重不良事件。該研究中所有患者也仍在持續(xù)隨訪過程中。
血友病是一種罕見遺傳性出血性疾病，主要由凝血因子Ⅷ或Ⅸ基因突變引起。自發(fā)出血可能是因?yàn)榛颊吣蜃英钚燥@著降低（血友病A）或因子Ⅸ活性顯著降低（血友病B），關(guān)節(jié)和肌肉反復(fù)出血可導(dǎo)致終身殘疾。
其中，血友病B約占15%-20%。據(jù)世界血友病聯(lián)合會(huì)數(shù)據(jù)，全球有超過3.8萬血友病B患者。
當(dāng)下，血友病的標(biāo)準(zhǔn)療法是凝血因子替代治療，患者需要終生反復(fù)注射血漿源性制品或重組凝血因子來維持凝血功能。由此，“從源頭上”治愈血友病的基因療法成為研發(fā)熱點(diǎn)。
信玖凝的治療思路為“基因補(bǔ)償”，即“缺什么基因就補(bǔ)充什么”。該藥以AAV（腺相關(guān)病毒）為載體，將人凝血因子Ⅸ基因遞送到患者肝臟細(xì)胞內(nèi)，從而持續(xù)表達(dá)人凝血因子Ⅸ蛋白，并分泌到血液中、發(fā)揮促凝血活性。
不過，基因療法基于一針治愈或長(zhǎng)期有效的療效，加上不少產(chǎn)品針對(duì)的是罕見病，患者群體小，因此往往與“天價(jià)”綁定，并面臨商業(yè)化困境。多位罕見病、基因療法公司人士曾向界面新聞表示，在商業(yè)化上會(huì)考慮和大藥企合作，而不是自己來賣。
2023年10月，信念醫(yī)藥即與武田中國(guó)達(dá)成合作，后者獲得信玖凝在華獨(dú)家商業(yè)化權(quán)益。在此之前，武田已有多款罕見病藥物在中國(guó)獲批，在罕見血液病領(lǐng)域也有不少布局，如血友病藥物重組凝血因子Ⅷ、血友病個(gè)體化治療管理軟件myPKFiT等。
目前，信念和武田中國(guó)方面尚未披露該藥的定價(jià)。信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席科學(xué)家肖嘯則表示，未來信念醫(yī)藥還將推進(jìn)該藥的海外商業(yè)化進(jìn)程。
實(shí)際上，在信玖凝獲批前，2022年起，全球范圍內(nèi)已有3款血友病基因治療藥物獲批，且定價(jià)屢創(chuàng)新高，但銷售均不及預(yù)期。
包括BioMarin的Roctavian、CLS/uniQure的Hemgenix、輝瑞的Beqvez。三者均為AVV基因療法，前者治療血友病A，定價(jià)290萬美元；后兩者治療血友病B，定價(jià)均為350萬美元。
BioMarin曾預(yù)計(jì)Roctavian 2023年銷售額為0.5-1.5億美元，但當(dāng)年僅賣出350萬美元。在此后的戰(zhàn)略調(diào)整中，Roctavian的商業(yè)化范圍被縮小到美國(guó)、德國(guó)、意大利三個(gè)市場(chǎng)，而非全球。
2025年2月，輝瑞也終止開發(fā)和商業(yè)化Beqvez，原因是“迄今為止患者和醫(yī)生對(duì)血友病基因療法的興趣有限”。2024年年底，輝瑞還將血友病A基因治療產(chǎn)品的權(quán)益退回給Sangamo，盡管該藥物已在3期關(guān)鍵研究中達(dá)到主要終點(diǎn)。
對(duì)此，科動(dòng)生物聯(lián)合創(chuàng)始人魏東曾向界面新聞表示，這是因?yàn)槭袌?chǎng)上已有多種凝血Ⅷ因子、Ⅸ因子等可及的蛋白替代療法，藥企推廣全新的基因療法時(shí)，在患者和醫(yī)生等層面都會(huì)存在“轉(zhuǎn)換成本”。
另外，也有基因治療領(lǐng)域人士向界面新聞分析，對(duì)應(yīng)兩三百萬美元的高價(jià)，患者期待的是長(zhǎng)期甚至終生有效的藥物。但AAV是一種非整合病毒載體。也就是進(jìn)入細(xì)胞核后，它裝載的基因沒有插入到患者自己的基因組中，而是游離在外。
隨著靶器官細(xì)胞分裂，外源基因不會(huì)隨之復(fù)制，因此也就被逐漸稀釋、清除，從而使藥效逐漸下降。再加上產(chǎn)生免疫原性，同樣病毒載體的產(chǎn)品無法再打第二針。因此患者也就很難愿意為“天價(jià)”買單。
不過，基因治療領(lǐng)域也并非沒有成功商業(yè)化的產(chǎn)品。嘉因生物創(chuàng)始人、CEO吳振華告訴界面新聞，這最終還是取決于基因療法是否能高度滿足臨床需求。
他舉例，現(xiàn)在商業(yè)化最成功的兩個(gè)基因治療產(chǎn)品，一個(gè)是諾華的Zolgensma，治療SMA（脊髓性肌萎縮癥），因?yàn)樾Ч茫涣硪粋€(gè)是DMD（杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良）藥物Elevidys，雖然療效不完全盡如人意，但DMD在臨床上幾乎無藥可救，所以臨床需求特別高。
吳振華提到，他也期待信念醫(yī)藥這款產(chǎn)品的定價(jià)，“它相當(dāng)于給國(guó)內(nèi)基因療法定個(gè)基調(diào)，在考慮生產(chǎn)、研發(fā)成本，又是罕見病的基礎(chǔ)上，如何尋求國(guó)內(nèi)支付能力和研發(fā)成本的平衡?！?/p>
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