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吉林市昌邑區(qū)、淮南市八公山區(qū)、綿陽市三臺縣、齊齊哈爾市訥河市、安陽市龍安區(qū)、延邊安圖縣
邵陽市武岡市、上饒市婺源縣、自貢市自流井區(qū)、阜新市彰武縣、紹興市越城區(qū)、懷化市會(huì)同縣、黔東南麻江縣、紹興市柯橋區(qū)、上海市徐匯區(qū)、紅河金平苗族瑤族傣族自治縣
營口市站前區(qū)、內(nèi)蒙古赤峰市元寶山區(qū)、廣西梧州市萬秀區(qū)、酒泉市瓜州縣、甘孜道孚縣、南京市雨花臺區(qū)、丹東市振興區(qū)、廣州市花都區(qū)、鹽城市濱海縣
白銀市會(huì)寧縣、懷化市靖州苗族侗族自治縣、撫州市金溪縣、郴州市資興市、咸陽市渭城區(qū)、湛江市徐聞縣、成都市彭州市、泉州市永春縣
甘孜康定市、甘孜瀘定縣、漯河市郾城區(qū)、南通市啟東市、孝感市孝昌縣
大理鶴慶縣、楚雄祿豐市、信陽市淮濱縣、攀枝花市西區(qū)、濟(jì)寧市泗水縣、綏化市海倫市、湘潭市湘鄉(xiāng)市、晉中市榆社縣、晉城市沁水縣、天水市秦州區(qū)
內(nèi)蒙古鄂爾多斯市鄂托克旗、重慶市銅梁區(qū)、平?jīng)鍪袥艽h、宜賓市興文縣、遵義市正安縣、大理巍山彝族回族自治縣、南充市蓬安縣
臨夏康樂縣、鄭州市中牟縣、五指山市毛道、北京市大興區(qū)、晉城市沁水縣、太原市小店區(qū)、郴州市北湖區(qū)、大理祥云縣、黔東南從江縣
伊春市湯旺縣、商丘市柘城縣、楚雄大姚縣、鹽城市東臺市、廣州市越秀區(qū)、天津市武清區(qū)、宿州市靈璧縣、廣西南寧市西鄉(xiāng)塘區(qū)、丹東市元寶區(qū)、昭通市大關(guān)縣
中山市西區(qū)街道、雙鴨山市集賢縣、張掖市甘州區(qū)、大理賓川縣、成都市新都區(qū)、煙臺市海陽市、上饒市橫峰縣、太原市萬柏林區(qū)、德州市夏津縣、茂名市高州市
寶雞市太白縣、內(nèi)蒙古鄂爾多斯市鄂托克旗、阿壩藏族羌族自治州阿壩縣、吉安市遂川縣、宜昌市夷陵區(qū)
南通市崇川區(qū)、內(nèi)蒙古通遼市庫倫旗、九江市武寧縣、永州市藍(lán)山縣、廣州市南沙區(qū)
呂梁市離石區(qū)、泰安市泰山區(qū)、紅河建水縣、南充市營山縣、大興安嶺地區(qū)塔河縣、保山市隆陽區(qū)、內(nèi)蒙古興安盟烏蘭浩特市
宜賓市敘州區(qū)、大慶市肇州縣、貴陽市觀山湖區(qū)、曲靖市羅平縣、廣西崇左市憑祥市、鐵嶺市昌圖縣、德宏傣族景頗族自治州隴川縣、徐州市沛縣、上海市嘉定區(qū)、深圳市光明區(qū)
白沙黎族自治縣阜龍鄉(xiāng)、南京市鼓樓區(qū)、漢中市留壩縣、廣西河池市都安瑤族自治縣、泉州市永春縣
肇慶市鼎湖區(qū)、廣西百色市右江區(qū)、開封市祥符區(qū)、濮陽市清豐縣、西寧市城東區(qū)、永州市藍(lán)山縣、內(nèi)蒙古通遼市奈曼旗、瓊海市中原鎮(zhèn)
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國內(nèi)首款基因療法獲批，同類藥海外定價(jià)百萬美元|界面新聞
界面新聞?dòng)浾?| 陳楊
界面新聞編輯 | 謝欣
4月10日，國內(nèi)基因治療公司信念醫(yī)藥的波哌達(dá)可基注射液獲國家藥監(jiān)局（NMPA）批準(zhǔn)，用于治療中重度血友病B成年患者，商品名信玖凝。該產(chǎn)品也是國內(nèi)首個(gè)獲批上市的基因療法、首個(gè)獲批的血友病B基因治療藥物。
2024年12月，在第66屆美國血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上，信念醫(yī)藥發(fā)布的該藥Ⅲ期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，隨訪52周后，受試者年化出血率（ABR）均值為0.6，平均凝血因子Ⅸ活性達(dá)到55.08 IU/dL（單位/分升）。治療前后，凝血因子Ⅸ藥物的平均輸注次數(shù)從58.2次/年降至2.9次/年。
另外，26名受試者中，21位（80.8%）在治療后未出現(xiàn)出血事件，且所有受試者均未發(fā)生嚴(yán)重不良事件。該研究中所有患者也仍在持續(xù)隨訪過程中。
血友病是一種罕見遺傳性出血性疾病，主要由凝血因子Ⅷ或Ⅸ基因突變引起。自發(fā)出血可能是因?yàn)榛颊吣蜃英钚燥@著降低（血友病A）或因子Ⅸ活性顯著降低（血友病B），關(guān)節(jié)和肌肉反復(fù)出血可導(dǎo)致終身殘疾。
其中，血友病B約占15%-20%。據(jù)世界血友病聯(lián)合會(huì)數(shù)據(jù)，全球有超過3.8萬血友病B患者。
當(dāng)下，血友病的標(biāo)準(zhǔn)療法是凝血因子替代治療，患者需要終生反復(fù)注射血漿源性制品或重組凝血因子來維持凝血功能。由此，“從源頭上”治愈血友病的基因療法成為研發(fā)熱點(diǎn)。
信玖凝的治療思路為“基因補(bǔ)償”，即“缺什么基因就補(bǔ)充什么”。該藥以AAV（腺相關(guān)病毒）為載體，將人凝血因子Ⅸ基因遞送到患者肝臟細(xì)胞內(nèi)，從而持續(xù)表達(dá)人凝血因子Ⅸ蛋白，并分泌到血液中、發(fā)揮促凝血活性。
不過，基因療法基于一針治愈或長期有效的療效，加上不少產(chǎn)品針對的是罕見病，患者群體小，因此往往與“天價(jià)”綁定，并面臨商業(yè)化困境。多位罕見病、基因療法公司人士曾向界面新聞表示，在商業(yè)化上會(huì)考慮和大藥企合作，而不是自己來賣。
2023年10月，信念醫(yī)藥即與武田中國達(dá)成合作，后者獲得信玖凝在華獨(dú)家商業(yè)化權(quán)益。在此之前，武田已有多款罕見病藥物在中國獲批，在罕見血液病領(lǐng)域也有不少布局，如血友病藥物重組凝血因子Ⅷ、血友病個(gè)體化治療管理軟件myPKFiT等。
目前，信念和武田中國方面尚未披露該藥的定價(jià)。信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席科學(xué)家肖嘯則表示，未來信念醫(yī)藥還將推進(jìn)該藥的海外商業(yè)化進(jìn)程。
實(shí)際上，在信玖凝獲批前，2022年起，全球范圍內(nèi)已有3款血友病基因治療藥物獲批，且定價(jià)屢創(chuàng)新高，但銷售均不及預(yù)期。
包括BioMarin的Roctavian、CLS/uniQure的Hemgenix、輝瑞的Beqvez。三者均為AVV基因療法，前者治療血友病A，定價(jià)290萬美元；后兩者治療血友病B，定價(jià)均為350萬美元。
BioMarin曾預(yù)計(jì)Roctavian 2023年銷售額為0.5-1.5億美元，但當(dāng)年僅賣出350萬美元。在此后的戰(zhàn)略調(diào)整中，Roctavian的商業(yè)化范圍被縮小到美國、德國、意大利三個(gè)市場，而非全球。
2025年2月，輝瑞也終止開發(fā)和商業(yè)化Beqvez，原因是“迄今為止患者和醫(yī)生對血友病基因療法的興趣有限”。2024年年底，輝瑞還將血友病A基因治療產(chǎn)品的權(quán)益退回給Sangamo，盡管該藥物已在3期關(guān)鍵研究中達(dá)到主要終點(diǎn)。
對此，科動(dòng)生物聯(lián)合創(chuàng)始人魏東曾向界面新聞表示，這是因?yàn)槭袌錾弦延卸喾N凝血Ⅷ因子、Ⅸ因子等可及的蛋白替代療法，藥企推廣全新的基因療法時(shí)，在患者和醫(yī)生等層面都會(huì)存在“轉(zhuǎn)換成本”。
另外，也有基因治療領(lǐng)域人士向界面新聞分析，對應(yīng)兩三百萬美元的高價(jià)，患者期待的是長期甚至終生有效的藥物。但AAV是一種非整合病毒載體。也就是進(jìn)入細(xì)胞核后，它裝載的基因沒有插入到患者自己的基因組中，而是游離在外。
隨著靶器官細(xì)胞分裂，外源基因不會(huì)隨之復(fù)制，因此也就被逐漸稀釋、清除，從而使藥效逐漸下降。再加上產(chǎn)生免疫原性，同樣病毒載體的產(chǎn)品無法再打第二針。因此患者也就很難愿意為“天價(jià)”買單。
不過，基因治療領(lǐng)域也并非沒有成功商業(yè)化的產(chǎn)品。嘉因生物創(chuàng)始人、CEO吳振華告訴界面新聞，這最終還是取決于基因療法是否能高度滿足臨床需求。
他舉例，現(xiàn)在商業(yè)化最成功的兩個(gè)基因治療產(chǎn)品，一個(gè)是諾華的Zolgensma，治療SMA（脊髓性肌萎縮癥），因?yàn)樾Ч?；另一個(gè)是DMD（杜氏肌營養(yǎng)不良）藥物Elevidys，雖然療效不完全盡如人意，但DMD在臨床上幾乎無藥可救，所以臨床需求特別高。
吳振華提到，他也期待信念醫(yī)藥這款產(chǎn)品的定價(jià)，“它相當(dāng)于給國內(nèi)基因療法定個(gè)基調(diào)，在考慮生產(chǎn)、研發(fā)成本，又是罕見病的基礎(chǔ)上，如何尋求國內(nèi)支付能力和研發(fā)成本的平衡。”
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