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周口市鄲城縣、甘孜甘孜縣、聊城市陽(yáng)谷縣、陵水黎族自治縣椰林鎮(zhèn)、樂東黎族自治縣萬(wàn)沖鎮(zhèn)、孝感市大悟縣、鹽城市東臺(tái)市、清遠(yuǎn)市佛岡縣、渭南市臨渭區(qū)、瓊海市會(huì)山鎮(zhèn)
遵義市湄潭縣、廣州市白云區(qū)、安康市石泉縣、內(nèi)蒙古包頭市固陽(yáng)縣、榆林市佳縣、臨沂市平邑縣
玉樹雜多縣、濟(jì)南市市中區(qū)、揭陽(yáng)市普寧市、通化市二道江區(qū)、湖州市德清縣、寧德市霞浦縣
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沈陽(yáng)市于洪區(qū)、上海市楊浦區(qū)、內(nèi)蒙古興安盟科爾沁右翼中旗、丹東市寬甸滿族自治縣、綏化市海倫市、漳州市龍文區(qū)
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廣西百色市凌云縣、楚雄武定縣、廣西河池市羅城仫佬族自治縣、廣西玉林市博白縣、甘孜爐霍縣、商洛市柞水縣、衡陽(yáng)市祁東縣
永州市雙牌縣、錦州市太和區(qū)、鹽城市亭湖區(qū)、南通市如東縣、莆田市仙游縣、蘇州市吳江區(qū)、涼山喜德縣、黃山市祁門縣、黃石市大冶市、泉州市洛江區(qū)
貴陽(yáng)市南明區(qū)、龍巖市長(zhǎng)汀縣、杭州市蕭山區(qū)、延安市延長(zhǎng)縣、吉安市井岡山市
永州市江華瑤族自治縣、寶雞市扶風(fēng)縣、榆林市米脂縣、中山市港口鎮(zhèn)、萍鄉(xiāng)市安源區(qū)、鹽城市響水縣、蘭州市紅古區(qū)、銅陵市郊區(qū)、內(nèi)蒙古呼和浩特市托克托縣
嘉峪關(guān)市文殊鎮(zhèn)、福州市晉安區(qū)、遂寧市安居區(qū)、攀枝花市米易縣、伊春市嘉蔭縣、葫蘆島市綏中縣、寧夏中衛(wèi)市中寧縣、孝感市漢川市
哈爾濱市延壽縣、畢節(jié)市織金縣、九江市彭澤縣、焦作市溫縣、天津市西青區(qū)、大理劍川縣、蘭州市安寧區(qū)
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國(guó)內(nèi)首款基因療法獲批，同類藥海外定價(jià)百萬(wàn)美元|界面新聞
界面新聞?dòng)浾?| 陳楊
界面新聞編輯 | 謝欣
4月10日，國(guó)內(nèi)基因治療公司信念醫(yī)藥的波哌達(dá)可基注射液獲國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）批準(zhǔn)，用于治療中重度血友病B成年患者，商品名信玖凝。該產(chǎn)品也是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批上市的基因療法、首個(gè)獲批的血友病B基因治療藥物。
2024年12月，在第66屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上，信念醫(yī)藥發(fā)布的該藥Ⅲ期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，隨訪52周后，受試者年化出血率（ABR）均值為0.6，平均凝血因子Ⅸ活性達(dá)到55.08 IU/dL（單位/分升）。治療前后，凝血因子Ⅸ藥物的平均輸注次數(shù)從58.2次/年降至2.9次/年。
另外，26名受試者中，21位（80.8%）在治療后未出現(xiàn)出血事件，且所有受試者均未發(fā)生嚴(yán)重不良事件。該研究中所有患者也仍在持續(xù)隨訪過(guò)程中。
血友病是一種罕見遺傳性出血性疾病，主要由凝血因子Ⅷ或Ⅸ基因突變引起。自發(fā)出血可能是因?yàn)榛颊吣蜃英钚燥@著降低（血友病A）或因子Ⅸ活性顯著降低（血友病B），關(guān)節(jié)和肌肉反復(fù)出血可導(dǎo)致終身殘疾。
其中，血友病B約占15%-20%。據(jù)世界血友病聯(lián)合會(huì)數(shù)據(jù)，全球有超過(guò)3.8萬(wàn)血友病B患者。
當(dāng)下，血友病的標(biāo)準(zhǔn)療法是凝血因子替代治療，患者需要終生反復(fù)注射血漿源性制品或重組凝血因子來(lái)維持凝血功能。由此，“從源頭上”治愈血友病的基因療法成為研發(fā)熱點(diǎn)。
信玖凝的治療思路為“基因補(bǔ)償”，即“缺什么基因就補(bǔ)充什么”。該藥以AAV（腺相關(guān)病毒）為載體，將人凝血因子Ⅸ基因遞送到患者肝臟細(xì)胞內(nèi)，從而持續(xù)表達(dá)人凝血因子Ⅸ蛋白，并分泌到血液中、發(fā)揮促凝血活性。
不過(guò)，基因療法基于一針治愈或長(zhǎng)期有效的療效，加上不少產(chǎn)品針對(duì)的是罕見病，患者群體小，因此往往與“天價(jià)”綁定，并面臨商業(yè)化困境。多位罕見病、基因療法公司人士曾向界面新聞表示，在商業(yè)化上會(huì)考慮和大藥企合作，而不是自己來(lái)賣。
2023年10月，信念醫(yī)藥即與武田中國(guó)達(dá)成合作，后者獲得信玖凝在華獨(dú)家商業(yè)化權(quán)益。在此之前，武田已有多款罕見病藥物在中國(guó)獲批，在罕見血液病領(lǐng)域也有不少布局，如血友病藥物重組凝血因子Ⅷ、血友病個(gè)體化治療管理軟件myPKFiT等。
目前，信念和武田中國(guó)方面尚未披露該藥的定價(jià)。信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席科學(xué)家肖嘯則表示，未來(lái)信念醫(yī)藥還將推進(jìn)該藥的海外商業(yè)化進(jìn)程。
實(shí)際上，在信玖凝獲批前，2022年起，全球范圍內(nèi)已有3款血友病基因治療藥物獲批，且定價(jià)屢創(chuàng)新高，但銷售均不及預(yù)期。
包括BioMarin的Roctavian、CLS/uniQure的Hemgenix、輝瑞的Beqvez。三者均為AVV基因療法，前者治療血友病A，定價(jià)290萬(wàn)美元；后兩者治療血友病B，定價(jià)均為350萬(wàn)美元。
BioMarin曾預(yù)計(jì)Roctavian 2023年銷售額為0.5-1.5億美元，但當(dāng)年僅賣出350萬(wàn)美元。在此后的戰(zhàn)略調(diào)整中，Roctavian的商業(yè)化范圍被縮小到美國(guó)、德國(guó)、意大利三個(gè)市場(chǎng)，而非全球。
2025年2月，輝瑞也終止開發(fā)和商業(yè)化Beqvez，原因是“迄今為止患者和醫(yī)生對(duì)血友病基因療法的興趣有限”。2024年年底，輝瑞還將血友病A基因治療產(chǎn)品的權(quán)益退回給Sangamo，盡管該藥物已在3期關(guān)鍵研究中達(dá)到主要終點(diǎn)。
對(duì)此，科動(dòng)生物聯(lián)合創(chuàng)始人魏東曾向界面新聞表示，這是因?yàn)槭袌?chǎng)上已有多種凝血Ⅷ因子、Ⅸ因子等可及的蛋白替代療法，藥企推廣全新的基因療法時(shí)，在患者和醫(yī)生等層面都會(huì)存在“轉(zhuǎn)換成本”。
另外，也有基因治療領(lǐng)域人士向界面新聞分析，對(duì)應(yīng)兩三百萬(wàn)美元的高價(jià)，患者期待的是長(zhǎng)期甚至終生有效的藥物。但AAV是一種非整合病毒載體。也就是進(jìn)入細(xì)胞核后，它裝載的基因沒有插入到患者自己的基因組中，而是游離在外。
隨著靶器官細(xì)胞分裂，外源基因不會(huì)隨之復(fù)制，因此也就被逐漸稀釋、清除，從而使藥效逐漸下降。再加上產(chǎn)生免疫原性，同樣病毒載體的產(chǎn)品無(wú)法再打第二針。因此患者也就很難愿意為“天價(jià)”買單。
不過(guò)，基因治療領(lǐng)域也并非沒有成功商業(yè)化的產(chǎn)品。嘉因生物創(chuàng)始人、CEO吳振華告訴界面新聞，這最終還是取決于基因療法是否能高度滿足臨床需求。
他舉例，現(xiàn)在商業(yè)化最成功的兩個(gè)基因治療產(chǎn)品，一個(gè)是諾華的Zolgensma，治療SMA（脊髓性肌萎縮癥），因?yàn)樾Ч?；另一個(gè)是DMD（杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良）藥物Elevidys，雖然療效不完全盡如人意，但DMD在臨床上幾乎無(wú)藥可救，所以臨床需求特別高。
吳振華提到，他也期待信念醫(yī)藥這款產(chǎn)品的定價(jià)，“它相當(dāng)于給國(guó)內(nèi)基因療法定個(gè)基調(diào)，在考慮生產(chǎn)、研發(fā)成本，又是罕見病的基礎(chǔ)上，如何尋求國(guó)內(nèi)支付能力和研發(fā)成本的平衡?！?/p>
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