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日照市嵐山區(qū)、昆明市嵩明縣、天津市和平區(qū)、白沙黎族自治縣牙叉鎮(zhèn)、榆林市定邊縣、普洱市西盟佤族自治縣
重慶市渝中區(qū)、眉山市彭山區(qū)、成都市郫都區(qū)、天津市武清區(qū)、郴州市嘉禾縣、福州市福清市、三門峽市盧氏縣、洛陽(yáng)市西工區(qū)、廣安市鄰水縣、佛山市順德區(qū)
韶關(guān)市新豐縣、哈爾濱市巴彥縣、黔西南冊(cè)亨縣、儋州市東成鎮(zhèn)、麗江市古城區(qū)、三沙市南沙區(qū)、福州市羅源縣
天水市武山縣、廣西防城港市上思縣、通化市集安市、上海市長(zhǎng)寧區(qū)、蚌埠市固鎮(zhèn)縣、樂(lè)東黎族自治縣九所鎮(zhèn)
商丘市梁園區(qū)、湛江市霞山區(qū)、合肥市蜀山區(qū)、遼源市龍山區(qū)、淮南市大通區(qū)、焦作市山陽(yáng)區(qū)、陵水黎族自治縣群英鄉(xiāng)、臨高縣南寶鎮(zhèn)、淄博市博山區(qū)
屯昌縣屯城鎮(zhèn)、佳木斯市撫遠(yuǎn)市、瓊海市陽(yáng)江鎮(zhèn)、江門市恩平市、菏澤市鄆城縣、玉溪市通?？h、樂(lè)東黎族自治縣利國(guó)鎮(zhèn)、鹽城市東臺(tái)市、甘孜稻城縣
銅仁市印江縣、中山市中山港街道、儋州市光村鎮(zhèn)、宜春市萬(wàn)載縣、天津市南開(kāi)區(qū)、涼山普格縣、海東市平安區(qū)、永州市零陵區(qū)
遂寧市射洪市、綏化市望奎縣、湘西州保靖縣、東莞市寮步鎮(zhèn)、大連市西崗區(qū)、西寧市城北區(qū)、恩施州建始縣、南京市溧水區(qū)、海西蒙古族烏蘭縣
寶雞市鳳翔區(qū)、運(yùn)城市永濟(jì)市、吉安市新干縣、哈爾濱市阿城區(qū)、果洛甘德縣、臺(tái)州市路橋區(qū)、濰坊市高密市、贛州市信豐縣
廈門市集美區(qū)、濱州市陽(yáng)信縣、中山市橫欄鎮(zhèn)、孝感市大悟縣、朔州市朔城區(qū)、馬鞍山市花山區(qū)
福州市臺(tái)江區(qū)、金華市永康市、汕頭市潮南區(qū)、呂梁市柳林縣、南昌市青云譜區(qū)、雙鴨山市友誼縣、文山硯山縣、周口市商水縣
大連市甘井子區(qū)、雙鴨山市四方臺(tái)區(qū)、平頂山市石龍區(qū)、南昌市安義縣、宜春市靖安縣、定西市隴西縣、大連市莊河市
東莞市東城街道、益陽(yáng)市沅江市、臨汾市洪洞縣、屯昌縣南呂鎮(zhèn)、宜春市樟樹(shù)市、平?jīng)鍪腥A亭縣、安陽(yáng)市龍安區(qū)
大興安嶺地區(qū)塔河縣、隴南市武都區(qū)、安康市嵐皋縣、漢中市留壩縣、內(nèi)蒙古鄂爾多斯市康巴什區(qū)、白沙黎族自治縣元門鄉(xiāng)、寧波市鄞州區(qū)、蕪湖市鳩江區(qū)
玉樹(shù)治多縣、長(zhǎng)春市綠園區(qū)、內(nèi)蒙古呼倫貝爾市根河市、晉中市和順縣、廈門市思明區(qū)
揚(yáng)州市廣陵區(qū)、東莞市洪梅鎮(zhèn)、晉中市靈石縣、威海市文登區(qū)、五指山市毛道、東莞市石龍鎮(zhèn)、樂(lè)山市五通橋區(qū)
牡丹江市陽(yáng)明區(qū)、海南貴南縣、黔西南冊(cè)亨縣、文山硯山縣、寧波市江北區(qū)、瓊海市萬(wàn)泉鎮(zhèn)
廣安市廣安區(qū)、邵陽(yáng)市城步苗族自治縣、七臺(tái)河市勃利縣、阿壩藏族羌族自治州紅原縣、銅陵市郊區(qū)、湘潭市湘鄉(xiāng)市
東莞市麻涌鎮(zhèn)、齊齊哈爾市建華區(qū)、黃石市黃石港區(qū)、阜新市阜新蒙古族自治縣、廣西玉林市興業(yè)縣、慶陽(yáng)市正寧縣、泉州市金門縣
周口市鹿邑縣、新鄉(xiāng)市長(zhǎng)垣市、渭南市合陽(yáng)縣、濟(jì)南市萊蕪區(qū)、綿陽(yáng)市鹽亭縣、肇慶市高要區(qū)、郴州市安仁縣、洛陽(yáng)市伊川縣
蕪湖市南陵縣、周口市扶溝縣、株洲市淥口區(qū)、長(zhǎng)春市雙陽(yáng)區(qū)、甘南合作市、長(zhǎng)治市平順縣
重慶市梁平區(qū)、四平市公主嶺市、大連市旅順口區(qū)、慶陽(yáng)市西峰區(qū)、五指山市南圣、雅安市名山區(qū)、萬(wàn)寧市大茂鎮(zhèn)
齊齊哈爾市昂昂溪區(qū)、恩施州宣恩縣、黃山市祁門縣、成都市都江堰市、內(nèi)江市資中縣、宿州市靈璧縣
內(nèi)蒙古呼倫貝爾市扎賚諾爾區(qū)、常德市武陵區(qū)、常德市桃源縣、昆明市晉寧區(qū)、新鄉(xiāng)市延津縣、撫州市東鄉(xiāng)區(qū)、丹東市元寶區(qū)、呂梁市交城縣、德州市德城區(qū)
漳州市龍文區(qū)、嘉峪關(guān)市文殊鎮(zhèn)、運(yùn)城市鹽湖區(qū)、衡陽(yáng)市珠暉區(qū)、商丘市民權(quán)縣
安慶市望江縣、西安市蓮湖區(qū)、湘潭市湘鄉(xiāng)市、張掖市甘州區(qū)、紹興市嵊州市、信陽(yáng)市商城縣、廣元市青川縣
曲靖市師宗縣、蘭州市城關(guān)區(qū)、黔南平塘縣、重慶市九龍坡區(qū)、樂(lè)山市峨眉山市、麗水市遂昌縣、三明市明溪縣
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漢中市西鄉(xiāng)縣、青島市李滄區(qū)、衡陽(yáng)市常寧市、樂(lè)山市沐川縣、昭通市昭陽(yáng)區(qū)、涼山昭覺(jué)縣、大理劍川縣、寧夏吳忠市同心縣
涼山西昌市、金華市婺城區(qū)、畢節(jié)市黔西市、海北門源回族自治縣、開(kāi)封市杞縣
樂(lè)山市五通橋區(qū)、大理賓川縣、商洛市柞水縣、六盤水市水城區(qū)、漢中市勉縣
內(nèi)蒙古赤峰市克什克騰旗、寧夏銀川市永寧縣、孝感市安陸市、重慶市南岸區(qū)、江門市江海區(qū)、遵義市習(xí)水縣、文山西疇縣、眉山市彭山區(qū)
永州市江華瑤族自治縣、內(nèi)蒙古巴彥淖爾市杭錦后旗、鄂州市鄂城區(qū)、上饒市橫峰縣、寶雞市千陽(yáng)縣、貴陽(yáng)市修文縣、文昌市東郊鎮(zhèn)
株洲市茶陵縣、內(nèi)蒙古巴彥淖爾市烏拉特中旗、陵水黎族自治縣群英鄉(xiāng)、濮陽(yáng)市清豐縣、吉林市永吉縣、黃岡市黃州區(qū)、西寧市湟源縣、惠州市惠陽(yáng)區(qū)、樂(lè)東黎族自治縣黃流鎮(zhèn)
葫蘆島市興城市、撫州市廣昌縣、北京市門頭溝區(qū)、紅河彌勒市、內(nèi)蒙古通遼市扎魯特旗、隴南市文縣、達(dá)州市達(dá)川區(qū)、平頂山市新華區(qū)
萬(wàn)寧市龍滾鎮(zhèn)、東莞市寮步鎮(zhèn)、廣元市劍閣縣、雅安市雨城區(qū)、信陽(yáng)市固始縣
重慶市開(kāi)州區(qū)、大興安嶺地區(qū)松嶺區(qū)、濟(jì)南市萊蕪區(qū)、朝陽(yáng)市朝陽(yáng)縣、蕪湖市弋江區(qū)
內(nèi)蒙古錫林郭勒盟鑲黃旗、玉樹(shù)曲麻萊縣、合肥市包河區(qū)、黔南惠水縣、內(nèi)蒙古赤峰市巴林右旗、佛山市三水區(qū)、滁州市來(lái)安縣、朝陽(yáng)市雙塔區(qū)、麗水市遂昌縣
宜賓市長(zhǎng)寧縣、張家界市永定區(qū)、定西市岷縣、澄邁縣瑞溪鎮(zhèn)、上饒市信州區(qū)、黔西南普安縣
鞍山市鐵東區(qū)、淄博市沂源縣、株洲市炎陵縣、曲靖市陸良縣、臨汾市洪洞縣、許昌市襄城縣、杭州市臨安區(qū)、延邊安圖縣、文山富寧縣、瀘州市江陽(yáng)區(qū)
焦作市馬村區(qū)、阜陽(yáng)市太和縣、衢州市柯城區(qū)、呂梁市中陽(yáng)縣、日照市嵐山區(qū)、吉安市青原區(qū)、北京市大興區(qū)、文昌市東路鎮(zhèn)、濰坊市昌邑市、四平市雙遼市
昭通市威信縣、漳州市平和縣、金華市磐安縣、屯昌縣新興鎮(zhèn)、盤錦市大洼區(qū)、懷化市中方縣
內(nèi)蒙古呼倫貝爾市陳巴爾虎旗、汕尾市陸河縣、周口市淮陽(yáng)區(qū)、武漢市江漢區(qū)、蘭州市皋蘭縣
廣西桂林市靈川縣、荊州市江陵縣、隴南市徽縣、銅陵市銅官區(qū)、泉州市豐澤區(qū)、阜新市阜新蒙古族自治縣、汕頭市潮南區(qū)、安康市嵐皋縣
鐵嶺市調(diào)兵山市、臨汾市曲沃縣、成都市邛崍市、廣西柳州市融安縣、白沙黎族自治縣打安鎮(zhèn)、鹽城市射陽(yáng)縣、湘西州保靖縣、白銀市景泰縣
內(nèi)蒙古赤峰市林西縣、金昌市金川區(qū)、鹽城市濱?？h、內(nèi)蒙古錫林郭勒盟蘇尼特左旗、焦作市溫縣、樂(lè)東黎族自治縣鶯歌海鎮(zhèn)
邵陽(yáng)市大祥區(qū)、馬鞍山市和縣、洛陽(yáng)市瀍河回族區(qū)、昭通市鎮(zhèn)雄縣、德宏傣族景頗族自治州芒市、阿壩藏族羌族自治州黑水縣、七臺(tái)河市茄子河區(qū)、黔東南麻江縣
呂梁市文水縣、綏化市綏棱縣、邵陽(yáng)市新寧縣、無(wú)錫市濱湖區(qū)、菏澤市單縣
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咸陽(yáng)市長(zhǎng)武縣、廣元市利州區(qū)、白沙黎族自治縣青松鄉(xiāng)、普洱市景谷傣族彝族自治縣、懷化市靖州苗族侗族自治縣、肇慶市高要區(qū)、黑河市五大連池市
衡陽(yáng)市蒸湘區(qū)、臨夏和政縣、遵義市紅花崗區(qū)、襄陽(yáng)市襄州區(qū)、齊齊哈爾市泰來(lái)縣、洛陽(yáng)市西工區(qū)
咸寧市赤壁市、本溪市溪湖區(qū)、張家界市桑植縣、甘孜道孚縣、呂梁市嵐縣、眉山市東坡區(qū)、新余市分宜縣、揭陽(yáng)市榕城區(qū)
福州市連江縣、錦州市太和區(qū)、渭南市蒲城縣、馬鞍山市和縣、北京市東城區(qū)、大理賓川縣、玉樹(shù)玉樹(shù)市、萬(wàn)寧市禮紀(jì)鎮(zhèn)
大興安嶺地區(qū)呼瑪縣、自貢市榮縣、成都市都江堰市、湘西州永順縣、楚雄姚安縣
漢中市勉縣、遵義市仁懷市、南昌市西湖區(qū)、日照市嵐山區(qū)、北京市通州區(qū)
國(guó)內(nèi)首款基因療法獲批，同類藥海外定價(jià)百萬(wàn)美元|界面新聞
界面新聞?dòng)浾?| 陳楊
界面新聞編輯 | 謝欣
4月10日，國(guó)內(nèi)基因治療公司信念醫(yī)藥的波哌達(dá)可基注射液獲國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）批準(zhǔn)，用于治療中重度血友病B成年患者，商品名信玖凝。該產(chǎn)品也是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批上市的基因療法、首個(gè)獲批的血友病B基因治療藥物。
2024年12月，在第66屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上，信念醫(yī)藥發(fā)布的該藥Ⅲ期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，隨訪52周后，受試者年化出血率（ABR）均值為0.6，平均凝血因子Ⅸ活性達(dá)到55.08 IU/dL（單位/分升）。治療前后，凝血因子Ⅸ藥物的平均輸注次數(shù)從58.2次/年降至2.9次/年。
另外，26名受試者中，21位（80.8%）在治療后未出現(xiàn)出血事件，且所有受試者均未發(fā)生嚴(yán)重不良事件。該研究中所有患者也仍在持續(xù)隨訪過(guò)程中。
血友病是一種罕見(jiàn)遺傳性出血性疾病，主要由凝血因子Ⅷ或Ⅸ基因突變引起。自發(fā)出血可能是因?yàn)榛颊吣蜃英钚燥@著降低（血友病A）或因子Ⅸ活性顯著降低（血友病B），關(guān)節(jié)和肌肉反復(fù)出血可導(dǎo)致終身殘疾。
其中，血友病B約占15%-20%。據(jù)世界血友病聯(lián)合會(huì)數(shù)據(jù)，全球有超過(guò)3.8萬(wàn)血友病B患者。
當(dāng)下，血友病的標(biāo)準(zhǔn)療法是凝血因子替代治療，患者需要終生反復(fù)注射血漿源性制品或重組凝血因子來(lái)維持凝血功能。由此，“從源頭上”治愈血友病的基因療法成為研發(fā)熱點(diǎn)。
信玖凝的治療思路為“基因補(bǔ)償”，即“缺什么基因就補(bǔ)充什么”。該藥以AAV（腺相關(guān)病毒）為載體，將人凝血因子Ⅸ基因遞送到患者肝臟細(xì)胞內(nèi)，從而持續(xù)表達(dá)人凝血因子Ⅸ蛋白，并分泌到血液中、發(fā)揮促凝血活性。
不過(guò)，基因療法基于一針治愈或長(zhǎng)期有效的療效，加上不少產(chǎn)品針對(duì)的是罕見(jiàn)病，患者群體小，因此往往與“天價(jià)”綁定，并面臨商業(yè)化困境。多位罕見(jiàn)病、基因療法公司人士曾向界面新聞表示，在商業(yè)化上會(huì)考慮和大藥企合作，而不是自己來(lái)賣。
2023年10月，信念醫(yī)藥即與武田中國(guó)達(dá)成合作，后者獲得信玖凝在華獨(dú)家商業(yè)化權(quán)益。在此之前，武田已有多款罕見(jiàn)病藥物在中國(guó)獲批，在罕見(jiàn)血液病領(lǐng)域也有不少布局，如血友病藥物重組凝血因子Ⅷ、血友病個(gè)體化治療管理軟件myPKFiT等。
目前，信念和武田中國(guó)方面尚未披露該藥的定價(jià)。信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席科學(xué)家肖嘯則表示，未來(lái)信念醫(yī)藥還將推進(jìn)該藥的海外商業(yè)化進(jìn)程。
實(shí)際上，在信玖凝獲批前，2022年起，全球范圍內(nèi)已有3款血友病基因治療藥物獲批，且定價(jià)屢創(chuàng)新高，但銷售均不及預(yù)期。
包括BioMarin的Roctavian、CLS/uniQure的Hemgenix、輝瑞的Beqvez。三者均為AVV基因療法，前者治療血友病A，定價(jià)290萬(wàn)美元；后兩者治療血友病B，定價(jià)均為350萬(wàn)美元。
BioMarin曾預(yù)計(jì)Roctavian 2023年銷售額為0.5-1.5億美元，但當(dāng)年僅賣出350萬(wàn)美元。在此后的戰(zhàn)略調(diào)整中，Roctavian的商業(yè)化范圍被縮小到美國(guó)、德國(guó)、意大利三個(gè)市場(chǎng)，而非全球。
2025年2月，輝瑞也終止開(kāi)發(fā)和商業(yè)化Beqvez，原因是“迄今為止患者和醫(yī)生對(duì)血友病基因療法的興趣有限”。2024年年底，輝瑞還將血友病A基因治療產(chǎn)品的權(quán)益退回給Sangamo，盡管該藥物已在3期關(guān)鍵研究中達(dá)到主要終點(diǎn)。
對(duì)此，科動(dòng)生物聯(lián)合創(chuàng)始人魏東曾向界面新聞表示，這是因?yàn)槭袌?chǎng)上已有多種凝血Ⅷ因子、Ⅸ因子等可及的蛋白替代療法，藥企推廣全新的基因療法時(shí)，在患者和醫(yī)生等層面都會(huì)存在“轉(zhuǎn)換成本”。
另外，也有基因治療領(lǐng)域人士向界面新聞分析，對(duì)應(yīng)兩三百萬(wàn)美元的高價(jià)，患者期待的是長(zhǎng)期甚至終生有效的藥物。但AAV是一種非整合病毒載體。也就是進(jìn)入細(xì)胞核后，它裝載的基因沒(méi)有插入到患者自己的基因組中，而是游離在外。
隨著靶器官細(xì)胞分裂，外源基因不會(huì)隨之復(fù)制，因此也就被逐漸稀釋、清除，從而使藥效逐漸下降。再加上產(chǎn)生免疫原性，同樣病毒載體的產(chǎn)品無(wú)法再打第二針。因此患者也就很難愿意為“天價(jià)”買單。
不過(guò)，基因治療領(lǐng)域也并非沒(méi)有成功商業(yè)化的產(chǎn)品。嘉因生物創(chuàng)始人、CEO吳振華告訴界面新聞，這最終還是取決于基因療法是否能高度滿足臨床需求。
他舉例，現(xiàn)在商業(yè)化最成功的兩個(gè)基因治療產(chǎn)品，一個(gè)是諾華的Zolgensma，治療SMA（脊髓性肌萎縮癥），因?yàn)樾Ч茫涣硪粋€(gè)是DMD（杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良）藥物Elevidys，雖然療效不完全盡如人意，但DMD在臨床上幾乎無(wú)藥可救，所以臨床需求特別高。
吳振華提到，他也期待信念醫(yī)藥這款產(chǎn)品的定價(jià)，“它相當(dāng)于給國(guó)內(nèi)基因療法定個(gè)基調(diào)，在考慮生產(chǎn)、研發(fā)成本，又是罕見(jiàn)病的基礎(chǔ)上，如何尋求國(guó)內(nèi)支付能力和研發(fā)成本的平衡?！?/p>
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