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三沙市西沙區(qū)、瓊海市陽(yáng)江鎮(zhèn)、白沙黎族自治縣七坊鎮(zhèn)、七臺(tái)河市勃利縣、吉林市永吉縣、東莞市南城街道、菏澤市巨野縣、大理劍川縣
玉溪市紅塔區(qū)、洛陽(yáng)市欒川縣、內(nèi)蒙古包頭市固陽(yáng)縣、鄭州市二七區(qū)、上海市嘉定區(qū)、開(kāi)封市龍亭區(qū)、重慶市酉陽(yáng)縣、朔州市平魯區(qū)、洛陽(yáng)市瀍河回族區(qū)、臨高縣調(diào)樓鎮(zhèn)
廣安市廣安區(qū)、龍巖市新羅區(qū)、茂名市茂南區(qū)、三沙市南沙區(qū)、黔東南天柱縣
株洲市天元區(qū)、吉安市安?？h、廣西百色市田陽(yáng)區(qū)、新鄉(xiāng)市長(zhǎng)垣市、涼山寧南縣、銅仁市碧江區(qū)、萬(wàn)寧市龍滾鎮(zhèn)
東莞市寮步鎮(zhèn)、廣西百色市田陽(yáng)區(qū)、沈陽(yáng)市于洪區(qū)、沈陽(yáng)市蘇家屯區(qū)、廣西南寧市上林縣、定安縣富文鎮(zhèn)、鶴崗市綏濱縣、儋州市蘭洋鎮(zhèn)、茂名市茂南區(qū)
黃南河南蒙古族自治縣、贛州市南康區(qū)、伊春市伊美區(qū)、晉中市靈石縣、海北剛察縣、臨滄市滄源佤族自治縣、遵義市正安縣、運(yùn)城市新絳縣、宣城市寧國(guó)市、麗水市遂昌縣
重慶市奉節(jié)縣、湛江市徐聞縣、白沙黎族自治縣邦溪鎮(zhèn)、金華市磐安縣、贛州市石城縣
東莞市麻涌鎮(zhèn)、齊齊哈爾市建華區(qū)、黃石市黃石港區(qū)、阜新市阜新蒙古族自治縣、廣西玉林市興業(yè)縣、慶陽(yáng)市正寧縣、泉州市金門(mén)縣
安慶市大觀區(qū)、阜陽(yáng)市潁州區(qū)、韶關(guān)市湞江區(qū)、金昌市金川區(qū)、廣元市昭化區(qū)、廣西河池市都安瑤族自治縣、屯昌縣西昌鎮(zhèn)、十堰市房縣、東莞市寮步鎮(zhèn)、廣西貴港市港北區(qū)
濟(jì)寧市汶上縣、武威市古浪縣、漳州市薌城區(qū)、海北海晏縣、湛江市吳川市、寧夏固原市彭陽(yáng)縣、衡陽(yáng)市珠暉區(qū)
郴州市安仁縣、齊齊哈爾市訥河市、榆林市米脂縣、開(kāi)封市杞縣、廣州市黃埔區(qū)、瓊海市潭門(mén)鎮(zhèn)、廣西桂林市雁山區(qū)、黔東南臺(tái)江縣、朔州市平魯區(qū)、阜新市海州區(qū)
東營(yíng)市利津縣、七臺(tái)河市勃利縣、運(yùn)城市河津市、成都市蒲江縣、阿壩藏族羌族自治州紅原縣、內(nèi)蒙古通遼市科爾沁左翼中旗、忻州市原平市、玉樹(shù)雜多縣、慶陽(yáng)市西峰區(qū)
南京市棲霞區(qū)、五指山市水滿、漯河市臨潁縣、雞西市麻山區(qū)、湛江市吳川市、銅川市耀州區(qū)
江門(mén)市鶴山市、內(nèi)蒙古興安盟科爾沁右翼中旗、廣西百色市田林縣、蚌埠市龍子湖區(qū)、昆明市石林彝族自治縣
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國(guó)內(nèi)首款基因療法獲批，同類(lèi)藥海外定價(jià)百萬(wàn)美元|界面新聞
界面新聞?dòng)浾?| 陳楊
界面新聞編輯 | 謝欣
4月10日，國(guó)內(nèi)基因治療公司信念醫(yī)藥的波哌達(dá)可基注射液獲國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）批準(zhǔn)，用于治療中重度血友病B成年患者，商品名信玖凝。該產(chǎn)品也是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批上市的基因療法、首個(gè)獲批的血友病B基因治療藥物。
2024年12月，在第66屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上，信念醫(yī)藥發(fā)布的該藥Ⅲ期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，隨訪52周后，受試者年化出血率（ABR）均值為0.6，平均凝血因子Ⅸ活性達(dá)到55.08 IU/dL（單位/分升）。治療前后，凝血因子Ⅸ藥物的平均輸注次數(shù)從58.2次/年降至2.9次/年。
另外，26名受試者中，21位（80.8%）在治療后未出現(xiàn)出血事件，且所有受試者均未發(fā)生嚴(yán)重不良事件。該研究中所有患者也仍在持續(xù)隨訪過(guò)程中。
血友病是一種罕見(jiàn)遺傳性出血性疾病，主要由凝血因子Ⅷ或Ⅸ基因突變引起。自發(fā)出血可能是因?yàn)榛颊吣蜃英钚燥@著降低（血友病A）或因子Ⅸ活性顯著降低（血友病B），關(guān)節(jié)和肌肉反復(fù)出血可導(dǎo)致終身殘疾。
其中，血友病B約占15%-20%。據(jù)世界血友病聯(lián)合會(huì)數(shù)據(jù)，全球有超過(guò)3.8萬(wàn)血友病B患者。
當(dāng)下，血友病的標(biāo)準(zhǔn)療法是凝血因子替代治療，患者需要終生反復(fù)注射血漿源性制品或重組凝血因子來(lái)維持凝血功能。由此，“從源頭上”治愈血友病的基因療法成為研發(fā)熱點(diǎn)。
信玖凝的治療思路為“基因補(bǔ)償”，即“缺什么基因就補(bǔ)充什么”。該藥以AAV（腺相關(guān)病毒）為載體，將人凝血因子Ⅸ基因遞送到患者肝臟細(xì)胞內(nèi)，從而持續(xù)表達(dá)人凝血因子Ⅸ蛋白，并分泌到血液中、發(fā)揮促凝血活性。
不過(guò)，基因療法基于一針治愈或長(zhǎng)期有效的療效，加上不少產(chǎn)品針對(duì)的是罕見(jiàn)病，患者群體小，因此往往與“天價(jià)”綁定，并面臨商業(yè)化困境。多位罕見(jiàn)病、基因療法公司人士曾向界面新聞表示，在商業(yè)化上會(huì)考慮和大藥企合作，而不是自己來(lái)賣(mài)。
2023年10月，信念醫(yī)藥即與武田中國(guó)達(dá)成合作，后者獲得信玖凝在華獨(dú)家商業(yè)化權(quán)益。在此之前，武田已有多款罕見(jiàn)病藥物在中國(guó)獲批，在罕見(jiàn)血液病領(lǐng)域也有不少布局，如血友病藥物重組凝血因子Ⅷ、血友病個(gè)體化治療管理軟件myPKFiT等。
目前，信念和武田中國(guó)方面尚未披露該藥的定價(jià)。信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席科學(xué)家肖嘯則表示，未來(lái)信念醫(yī)藥還將推進(jìn)該藥的海外商業(yè)化進(jìn)程。
實(shí)際上，在信玖凝獲批前，2022年起，全球范圍內(nèi)已有3款血友病基因治療藥物獲批，且定價(jià)屢創(chuàng)新高，但銷(xiāo)售均不及預(yù)期。
包括BioMarin的Roctavian、CLS/uniQure的Hemgenix、輝瑞的Beqvez。三者均為AVV基因療法，前者治療血友病A，定價(jià)290萬(wàn)美元；后兩者治療血友病B，定價(jià)均為350萬(wàn)美元。
BioMarin曾預(yù)計(jì)Roctavian 2023年銷(xiāo)售額為0.5-1.5億美元，但當(dāng)年僅賣(mài)出350萬(wàn)美元。在此后的戰(zhàn)略調(diào)整中，Roctavian的商業(yè)化范圍被縮小到美國(guó)、德國(guó)、意大利三個(gè)市場(chǎng)，而非全球。
2025年2月，輝瑞也終止開(kāi)發(fā)和商業(yè)化Beqvez，原因是“迄今為止患者和醫(yī)生對(duì)血友病基因療法的興趣有限”。2024年年底，輝瑞還將血友病A基因治療產(chǎn)品的權(quán)益退回給Sangamo，盡管該藥物已在3期關(guān)鍵研究中達(dá)到主要終點(diǎn)。
對(duì)此，科動(dòng)生物聯(lián)合創(chuàng)始人魏東曾向界面新聞表示，這是因?yàn)槭袌?chǎng)上已有多種凝血Ⅷ因子、Ⅸ因子等可及的蛋白替代療法，藥企推廣全新的基因療法時(shí)，在患者和醫(yī)生等層面都會(huì)存在“轉(zhuǎn)換成本”。
另外，也有基因治療領(lǐng)域人士向界面新聞分析，對(duì)應(yīng)兩三百萬(wàn)美元的高價(jià)，患者期待的是長(zhǎng)期甚至終生有效的藥物。但AAV是一種非整合病毒載體。也就是進(jìn)入細(xì)胞核后，它裝載的基因沒(méi)有插入到患者自己的基因組中，而是游離在外。
隨著靶器官細(xì)胞分裂，外源基因不會(huì)隨之復(fù)制，因此也就被逐漸稀釋、清除，從而使藥效逐漸下降。再加上產(chǎn)生免疫原性，同樣病毒載體的產(chǎn)品無(wú)法再打第二針。因此患者也就很難愿意為“天價(jià)”買(mǎi)單。
不過(guò)，基因治療領(lǐng)域也并非沒(méi)有成功商業(yè)化的產(chǎn)品。嘉因生物創(chuàng)始人、CEO吳振華告訴界面新聞，這最終還是取決于基因療法是否能高度滿足臨床需求。
他舉例，現(xiàn)在商業(yè)化最成功的兩個(gè)基因治療產(chǎn)品，一個(gè)是諾華的Zolgensma，治療SMA（脊髓性肌萎縮癥），因?yàn)樾Ч?；另一個(gè)是DMD（杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良）藥物Elevidys，雖然療效不完全盡如人意，但DMD在臨床上幾乎無(wú)藥可救，所以臨床需求特別高。
吳振華提到，他也期待信念醫(yī)藥這款產(chǎn)品的定價(jià)，“它相當(dāng)于給國(guó)內(nèi)基因療法定個(gè)基調(diào)，在考慮生產(chǎn)、研發(fā)成本，又是罕見(jiàn)病的基礎(chǔ)上，如何尋求國(guó)內(nèi)支付能力和研發(fā)成本的平衡?！?/p>
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