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德州市臨邑縣、黔東南丹寨縣、臨汾市隰縣、滁州市天長(zhǎng)市、汕尾市海豐縣、合肥市廬江縣、丹東市鳳城市
東莞市高埗鎮(zhèn)、濟(jì)南市鋼城區(qū)、晉中市和順縣、延邊汪清縣、吉林市豐滿區(qū)、咸陽(yáng)市三原縣、吉林市樺甸市、溫州市甌海區(qū)、銅仁市德江縣
韶關(guān)市新豐縣、遼陽(yáng)市太子河區(qū)、涼山德昌縣、張掖市甘州區(qū)、菏澤市牡丹區(qū)、天水市秦州區(qū)、哈爾濱市方正縣、濟(jì)南市萊蕪區(qū)、海北祁連縣、延安市安塞區(qū)
銅川市王益區(qū)、渭南市白水縣、臨汾市永和縣、內(nèi)蒙古赤峰市寧城縣、海東市互助土族自治縣、黃山市休寧縣、寧夏銀川市賀蘭縣、內(nèi)蒙古包頭市土默特右旗、吉林市永吉縣、遵義市鳳岡縣
紅河個(gè)舊市、北京市順義區(qū)、朔州市山陰縣、臺(tái)州市溫嶺市、梅州市五華縣、海北祁連縣、揚(yáng)州市邗江區(qū)、臨夏臨夏縣、無(wú)錫市惠山區(qū)
天水市秦州區(qū)、運(yùn)城市平陸縣、本溪市明山區(qū)、寧波市北侖區(qū)、武漢市漢陽(yáng)區(qū)、瀘州市合江縣、潮州市湘橋區(qū)
大興安嶺地區(qū)加格達(dá)奇區(qū)、東莞市望牛墩鎮(zhèn)、宣城市績(jī)溪縣、武漢市江岸區(qū)、廣西桂林市興安縣、安慶市岳西縣、黔南惠水縣、呂梁市交口縣
煙臺(tái)市蓬萊區(qū)、永州市江永縣、十堰市竹溪縣、江門市恩平市、營(yíng)口市站前區(qū)
雅安市天全縣、曲靖市麒麟?yún)^(qū)、鶴崗市南山區(qū)、荊州市松滋市、西安市藍(lán)田縣
紅河蒙自市、黔東南劍河縣、本溪市桓仁滿族自治縣、廣西柳州市柳城縣、牡丹江市林口縣、隴南市康縣、阿壩藏族羌族自治州理縣、呂梁市交口縣、玉溪市華寧縣、晉中市壽陽(yáng)縣
贛州市興國(guó)縣、佛山市禪城區(qū)、哈爾濱市延壽縣、天津市津南區(qū)、新鄉(xiāng)市長(zhǎng)垣市
遵義市正安縣、青島市市北區(qū)、平頂山市寶豐縣、內(nèi)蒙古包頭市東河區(qū)、常德市武陵區(qū)、忻州市偏關(guān)縣、許昌市魏都區(qū)、屯昌縣新興鎮(zhèn)
聊城市茌平區(qū)、銅仁市江口縣、廣西百色市平果市、安陽(yáng)市林州市、鄭州市登封市、九江市潯陽(yáng)區(qū)、長(zhǎng)治市潞州區(qū)、樂東黎族自治縣志仲鎮(zhèn)
懷化市洪江市、南平市松溪縣、天津市武清區(qū)、蘭州市榆中縣、撫州市廣昌縣、駐馬店市確山縣、淮安市清江浦區(qū)
許昌市長(zhǎng)葛市、果洛瑪沁縣、綿陽(yáng)市三臺(tái)縣、自貢市貢井區(qū)、玉溪市紅塔區(qū)
漢中市略陽(yáng)縣、深圳市羅湖區(qū)、哈爾濱市道外區(qū)、晉城市陵川縣、成都市青白江區(qū)、陽(yáng)江市江城區(qū)、寧夏中衛(wèi)市海原縣、鷹潭市貴溪市、甘南瑪曲縣
海北門源回族自治縣、慶陽(yáng)市鎮(zhèn)原縣、白城市洮北區(qū)、西雙版納勐?？h、定西市渭源縣
許昌市禹州市、?？谑行阌^(qū)、黑河市愛輝區(qū)、阜新市阜新蒙古族自治縣、重慶市萬(wàn)州區(qū)、廣西賀州市鐘山縣
蕪湖市鏡湖區(qū)、內(nèi)蒙古呼倫貝爾市滿洲里市、新鄉(xiāng)市延津縣、長(zhǎng)沙市天心區(qū)、攀枝花市米易縣、九江市彭澤縣
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萬(wàn)寧市后安鎮(zhèn)、呂梁市柳林縣、宣城市績(jī)溪縣、無(wú)錫市濱湖區(qū)、寧夏吳忠市青銅峽市、寧波市北侖區(qū)、濟(jì)寧市微山縣、懷化市芷江侗族自治縣、東莞市洪梅鎮(zhèn)、湘潭市湘鄉(xiāng)市
煙臺(tái)市萊州市、泰安市新泰市、成都市大邑縣、葫蘆島市南票區(qū)、寧德市蕉城區(qū)、南通市如東縣
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國(guó)內(nèi)首款基因療法獲批，同類藥海外定價(jià)百萬(wàn)美元|界面新聞
界面新聞?dòng)浾?| 陳楊
界面新聞編輯 | 謝欣
4月10日，國(guó)內(nèi)基因治療公司信念醫(yī)藥的波哌達(dá)可基注射液獲國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）批準(zhǔn)，用于治療中重度血友病B成年患者，商品名信玖凝。該產(chǎn)品也是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批上市的基因療法、首個(gè)獲批的血友病B基因治療藥物。
2024年12月，在第66屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上，信念醫(yī)藥發(fā)布的該藥Ⅲ期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，隨訪52周后，受試者年化出血率（ABR）均值為0.6，平均凝血因子Ⅸ活性達(dá)到55.08 IU/dL（單位/分升）。治療前后，凝血因子Ⅸ藥物的平均輸注次數(shù)從58.2次/年降至2.9次/年。
另外，26名受試者中，21位（80.8%）在治療后未出現(xiàn)出血事件，且所有受試者均未發(fā)生嚴(yán)重不良事件。該研究中所有患者也仍在持續(xù)隨訪過程中。
血友病是一種罕見遺傳性出血性疾病，主要由凝血因子Ⅷ或Ⅸ基因突變引起。自發(fā)出血可能是因?yàn)榛颊吣蜃英钚燥@著降低（血友病A）或因子Ⅸ活性顯著降低（血友病B），關(guān)節(jié)和肌肉反復(fù)出血可導(dǎo)致終身殘疾。
其中，血友病B約占15%-20%。據(jù)世界血友病聯(lián)合會(huì)數(shù)據(jù)，全球有超過3.8萬(wàn)血友病B患者。
當(dāng)下，血友病的標(biāo)準(zhǔn)療法是凝血因子替代治療，患者需要終生反復(fù)注射血漿源性制品或重組凝血因子來(lái)維持凝血功能。由此，“從源頭上”治愈血友病的基因療法成為研發(fā)熱點(diǎn)。
信玖凝的治療思路為“基因補(bǔ)償”，即“缺什么基因就補(bǔ)充什么”。該藥以AAV（腺相關(guān)病毒）為載體，將人凝血因子Ⅸ基因遞送到患者肝臟細(xì)胞內(nèi)，從而持續(xù)表達(dá)人凝血因子Ⅸ蛋白，并分泌到血液中、發(fā)揮促凝血活性。
不過，基因療法基于一針治愈或長(zhǎng)期有效的療效，加上不少產(chǎn)品針對(duì)的是罕見病，患者群體小，因此往往與“天價(jià)”綁定，并面臨商業(yè)化困境。多位罕見病、基因療法公司人士曾向界面新聞表示，在商業(yè)化上會(huì)考慮和大藥企合作，而不是自己來(lái)賣。
2023年10月，信念醫(yī)藥即與武田中國(guó)達(dá)成合作，后者獲得信玖凝在華獨(dú)家商業(yè)化權(quán)益。在此之前，武田已有多款罕見病藥物在中國(guó)獲批，在罕見血液病領(lǐng)域也有不少布局，如血友病藥物重組凝血因子Ⅷ、血友病個(gè)體化治療管理軟件myPKFiT等。
目前，信念和武田中國(guó)方面尚未披露該藥的定價(jià)。信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席科學(xué)家肖嘯則表示，未來(lái)信念醫(yī)藥還將推進(jìn)該藥的海外商業(yè)化進(jìn)程。
實(shí)際上，在信玖凝獲批前，2022年起，全球范圍內(nèi)已有3款血友病基因治療藥物獲批，且定價(jià)屢創(chuàng)新高，但銷售均不及預(yù)期。
包括BioMarin的Roctavian、CLS/uniQure的Hemgenix、輝瑞的Beqvez。三者均為AVV基因療法，前者治療血友病A，定價(jià)290萬(wàn)美元；后兩者治療血友病B，定價(jià)均為350萬(wàn)美元。
BioMarin曾預(yù)計(jì)Roctavian 2023年銷售額為0.5-1.5億美元，但當(dāng)年僅賣出350萬(wàn)美元。在此后的戰(zhàn)略調(diào)整中，Roctavian的商業(yè)化范圍被縮小到美國(guó)、德國(guó)、意大利三個(gè)市場(chǎng)，而非全球。
2025年2月，輝瑞也終止開發(fā)和商業(yè)化Beqvez，原因是“迄今為止患者和醫(yī)生對(duì)血友病基因療法的興趣有限”。2024年年底，輝瑞還將血友病A基因治療產(chǎn)品的權(quán)益退回給Sangamo，盡管該藥物已在3期關(guān)鍵研究中達(dá)到主要終點(diǎn)。
對(duì)此，科動(dòng)生物聯(lián)合創(chuàng)始人魏東曾向界面新聞表示，這是因?yàn)槭袌?chǎng)上已有多種凝血Ⅷ因子、Ⅸ因子等可及的蛋白替代療法，藥企推廣全新的基因療法時(shí)，在患者和醫(yī)生等層面都會(huì)存在“轉(zhuǎn)換成本”。
另外，也有基因治療領(lǐng)域人士向界面新聞分析，對(duì)應(yīng)兩三百萬(wàn)美元的高價(jià)，患者期待的是長(zhǎng)期甚至終生有效的藥物。但AAV是一種非整合病毒載體。也就是進(jìn)入細(xì)胞核后，它裝載的基因沒有插入到患者自己的基因組中，而是游離在外。
隨著靶器官細(xì)胞分裂，外源基因不會(huì)隨之復(fù)制，因此也就被逐漸稀釋、清除，從而使藥效逐漸下降。再加上產(chǎn)生免疫原性，同樣病毒載體的產(chǎn)品無(wú)法再打第二針。因此患者也就很難愿意為“天價(jià)”買單。
不過，基因治療領(lǐng)域也并非沒有成功商業(yè)化的產(chǎn)品。嘉因生物創(chuàng)始人、CEO吳振華告訴界面新聞，這最終還是取決于基因療法是否能高度滿足臨床需求。
他舉例，現(xiàn)在商業(yè)化最成功的兩個(gè)基因治療產(chǎn)品，一個(gè)是諾華的Zolgensma，治療SMA（脊髓性肌萎縮癥），因?yàn)樾Ч?；另一個(gè)是DMD（杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良）藥物Elevidys，雖然療效不完全盡如人意，但DMD在臨床上幾乎無(wú)藥可救，所以臨床需求特別高。
吳振華提到，他也期待信念醫(yī)藥這款產(chǎn)品的定價(jià)，“它相當(dāng)于給國(guó)內(nèi)基因療法定個(gè)基調(diào)，在考慮生產(chǎn)、研發(fā)成本，又是罕見病的基礎(chǔ)上，如何尋求國(guó)內(nèi)支付能力和研發(fā)成本的平衡。”
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