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南京市秦淮區(qū)、南京市溧水區(qū)、廣西桂林市全州縣、文山丘北縣、晉中市左權(quán)縣、邵陽(yáng)市新邵縣、大慶市林甸縣、漯河市臨潁縣
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大慶市紅崗區(qū)、牡丹江市西安區(qū)、廣州市越秀區(qū)、漳州市東山縣、武漢市青山區(qū)、臨沂市蘭陵縣、文山硯山縣、?？谑行阌^(qū)、內(nèi)蒙古呼和浩特市玉泉區(qū)、鹽城市建湖縣
紅河河口瑤族自治縣、內(nèi)蒙古赤峰市翁牛特旗、鹽城市鹽都區(qū)、酒泉市肅北蒙古族自治縣、三明市三元區(qū)、杭州市臨安區(qū)、永州市藍(lán)山縣
汕尾市陸豐市、文昌市東郊鎮(zhèn)、莆田市秀嶼區(qū)、上饒市信州區(qū)、揭陽(yáng)市普寧市、遂寧市安居區(qū)、文昌市潭牛鎮(zhèn)、焦作市山陽(yáng)區(qū)、內(nèi)蒙古烏蘭察布市豐鎮(zhèn)市、臨高縣和舍鎮(zhèn)
錦州市凌河區(qū)、儋州市中和鎮(zhèn)、曲靖市羅平縣、連云港市灌南縣、臨沂市羅莊區(qū)、貴陽(yáng)市烏當(dāng)區(qū)、溫州市蒼南縣
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雙鴨山市集賢縣、銅仁市萬(wàn)山區(qū)、宜昌市五峰土家族自治縣、安陽(yáng)市湯陰縣、齊齊哈爾市依安縣、咸陽(yáng)市禮泉縣
五指山市毛道、湛江市雷州市、臨汾市汾西縣、哈爾濱市尚志市、海北門(mén)源回族自治縣、臨滄市云縣、廣元市昭化區(qū)、內(nèi)蒙古烏海市海南區(qū)、麗江市寧蒗彝族自治縣、內(nèi)蒙古赤峰市紅山區(qū)
重慶市南川區(qū)、廣西百色市田東縣、黃石市黃石港區(qū)、平頂山市郟縣、雙鴨山市饒河縣、蘭州市七里河區(qū)
重慶市萬(wàn)州區(qū)、撫州市廣昌縣、寧夏中衛(wèi)市沙坡頭區(qū)、迪慶德欽縣、聊城市冠縣、大慶市肇州縣、廣州市從化區(qū)、合肥市蜀山區(qū)、漢中市城固縣
白城市通榆縣、遵義市湄潭縣、安慶市大觀區(qū)、文昌市錦山鎮(zhèn)、十堰市丹江口市、湘潭市岳塘區(qū)、漳州市龍海區(qū)、瀘州市瀘縣
內(nèi)蒙古巴彥淖爾市烏拉特后旗、濱州市無(wú)棣縣、定安縣龍湖鎮(zhèn)、駐馬店市上蔡縣、朔州市平魯區(qū)、洛陽(yáng)市洛寧縣、丹東市振安區(qū)、黃石市下陸區(qū)
廣西桂林市秀峰區(qū)、德宏傣族景頗族自治州芒市、屯昌縣新興鎮(zhèn)、麗水市景寧畬族自治縣、福州市倉(cāng)山區(qū)、西安市高陵區(qū)
廣西欽州市欽北區(qū)、攀枝花市東區(qū)、滁州市南譙區(qū)、六盤(pán)水市盤(pán)州市、臨汾市侯馬市、廣西百色市平果市、隴南市宕昌縣、澄邁縣瑞溪鎮(zhèn)、宜昌市秭歸縣、忻州市神池縣
遵義市匯川區(qū)、大同市天鎮(zhèn)縣、直轄縣天門(mén)市、內(nèi)蒙古錫林郭勒盟正藍(lán)旗、定安縣龍河鎮(zhèn)、西安市蓮湖區(qū)
廣西欽州市靈山縣、大慶市紅崗區(qū)、寶雞市麟游縣、沈陽(yáng)市鐵西區(qū)、臨高縣東英鎮(zhèn)
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長(zhǎng)治市潞城區(qū)、東莞市橋頭鎮(zhèn)、宜賓市珙縣、內(nèi)蒙古巴彥淖爾市烏拉特前旗、三明市將樂(lè)縣、河源市紫金縣、阜新市太平區(qū)、黃岡市麻城市、臨沂市羅莊區(qū)
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西雙版納勐臘縣、宜昌市伍家崗區(qū)、鶴壁市山城區(qū)、德州市樂(lè)陵市、安康市鎮(zhèn)坪縣、雞西市虎林市、廣西桂林市七星區(qū)、儋州市白馬井鎮(zhèn)、漳州市龍海區(qū)
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黃山市徽州區(qū)、馬鞍山市雨山區(qū)、齊齊哈爾市拜泉縣、營(yíng)口市鲅魚(yú)圈區(qū)、甘孜色達(dá)縣、宜春市樟樹(shù)市、商丘市睢陽(yáng)區(qū)
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德州市齊河縣、重慶市南川區(qū)、海南貴德縣、德州市慶云縣、珠海市斗門(mén)區(qū)、上海市浦東新區(qū)
定西市渭源縣、綏化市蘭西縣、迪慶香格里拉市、湛江市坡頭區(qū)、重慶市江津區(qū)、重慶市巴南區(qū)、宜春市宜豐縣、延邊汪清縣、黔東南施秉縣、邵陽(yáng)市城步苗族自治縣
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永州市零陵區(qū)、宿遷市宿豫區(qū)、昌江黎族自治縣烏烈鎮(zhèn)、重慶市酉陽(yáng)縣、蘭州市安寧區(qū)、江門(mén)市鶴山市、樂(lè)東黎族自治縣大安鎮(zhèn)
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國(guó)內(nèi)首款基因療法獲批，同類藥海外定價(jià)百萬(wàn)美元|界面新聞
界面新聞?dòng)浾?| 陳楊
界面新聞編輯 | 謝欣
4月10日，國(guó)內(nèi)基因治療公司信念醫(yī)藥的波哌達(dá)可基注射液獲國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）批準(zhǔn)，用于治療中重度血友病B成年患者，商品名信玖凝。該產(chǎn)品也是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批上市的基因療法、首個(gè)獲批的血友病B基因治療藥物。
2024年12月，在第66屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上，信念醫(yī)藥發(fā)布的該藥Ⅲ期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，隨訪52周后，受試者年化出血率（ABR）均值為0.6，平均凝血因子Ⅸ活性達(dá)到55.08 IU/dL（單位/分升）。治療前后，凝血因子Ⅸ藥物的平均輸注次數(shù)從58.2次/年降至2.9次/年。
另外，26名受試者中，21位（80.8%）在治療后未出現(xiàn)出血事件，且所有受試者均未發(fā)生嚴(yán)重不良事件。該研究中所有患者也仍在持續(xù)隨訪過(guò)程中。
血友病是一種罕見(jiàn)遺傳性出血性疾病，主要由凝血因子Ⅷ或Ⅸ基因突變引起。自發(fā)出血可能是因?yàn)榛颊吣蜃英钚燥@著降低（血友病A）或因子Ⅸ活性顯著降低（血友病B），關(guān)節(jié)和肌肉反復(fù)出血可導(dǎo)致終身殘疾。
其中，血友病B約占15%-20%。據(jù)世界血友病聯(lián)合會(huì)數(shù)據(jù)，全球有超過(guò)3.8萬(wàn)血友病B患者。
當(dāng)下，血友病的標(biāo)準(zhǔn)療法是凝血因子替代治療，患者需要終生反復(fù)注射血漿源性制品或重組凝血因子來(lái)維持凝血功能。由此，“從源頭上”治愈血友病的基因療法成為研發(fā)熱點(diǎn)。
信玖凝的治療思路為“基因補(bǔ)償”，即“缺什么基因就補(bǔ)充什么”。該藥以AAV（腺相關(guān)病毒）為載體，將人凝血因子Ⅸ基因遞送到患者肝臟細(xì)胞內(nèi)，從而持續(xù)表達(dá)人凝血因子Ⅸ蛋白，并分泌到血液中、發(fā)揮促凝血活性。
不過(guò)，基因療法基于一針治愈或長(zhǎng)期有效的療效，加上不少產(chǎn)品針對(duì)的是罕見(jiàn)病，患者群體小，因此往往與“天價(jià)”綁定，并面臨商業(yè)化困境。多位罕見(jiàn)病、基因療法公司人士曾向界面新聞表示，在商業(yè)化上會(huì)考慮和大藥企合作，而不是自己來(lái)賣(mài)。
2023年10月，信念醫(yī)藥即與武田中國(guó)達(dá)成合作，后者獲得信玖凝在華獨(dú)家商業(yè)化權(quán)益。在此之前，武田已有多款罕見(jiàn)病藥物在中國(guó)獲批，在罕見(jiàn)血液病領(lǐng)域也有不少布局，如血友病藥物重組凝血因子Ⅷ、血友病個(gè)體化治療管理軟件myPKFiT等。
目前，信念和武田中國(guó)方面尚未披露該藥的定價(jià)。信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席科學(xué)家肖嘯則表示，未來(lái)信念醫(yī)藥還將推進(jìn)該藥的海外商業(yè)化進(jìn)程。
實(shí)際上，在信玖凝獲批前，2022年起，全球范圍內(nèi)已有3款血友病基因治療藥物獲批，且定價(jià)屢創(chuàng)新高，但銷售均不及預(yù)期。
包括BioMarin的Roctavian、CLS/uniQure的Hemgenix、輝瑞的Beqvez。三者均為AVV基因療法，前者治療血友病A，定價(jià)290萬(wàn)美元；后兩者治療血友病B，定價(jià)均為350萬(wàn)美元。
BioMarin曾預(yù)計(jì)Roctavian 2023年銷售額為0.5-1.5億美元，但當(dāng)年僅賣(mài)出350萬(wàn)美元。在此后的戰(zhàn)略調(diào)整中，Roctavian的商業(yè)化范圍被縮小到美國(guó)、德國(guó)、意大利三個(gè)市場(chǎng)，而非全球。
2025年2月，輝瑞也終止開(kāi)發(fā)和商業(yè)化Beqvez，原因是“迄今為止患者和醫(yī)生對(duì)血友病基因療法的興趣有限”。2024年年底，輝瑞還將血友病A基因治療產(chǎn)品的權(quán)益退回給Sangamo，盡管該藥物已在3期關(guān)鍵研究中達(dá)到主要終點(diǎn)。
對(duì)此，科動(dòng)生物聯(lián)合創(chuàng)始人魏東曾向界面新聞表示，這是因?yàn)槭袌?chǎng)上已有多種凝血Ⅷ因子、Ⅸ因子等可及的蛋白替代療法，藥企推廣全新的基因療法時(shí)，在患者和醫(yī)生等層面都會(huì)存在“轉(zhuǎn)換成本”。
另外，也有基因治療領(lǐng)域人士向界面新聞分析，對(duì)應(yīng)兩三百萬(wàn)美元的高價(jià)，患者期待的是長(zhǎng)期甚至終生有效的藥物。但AAV是一種非整合病毒載體。也就是進(jìn)入細(xì)胞核后，它裝載的基因沒(méi)有插入到患者自己的基因組中，而是游離在外。
隨著靶器官細(xì)胞分裂，外源基因不會(huì)隨之復(fù)制，因此也就被逐漸稀釋、清除，從而使藥效逐漸下降。再加上產(chǎn)生免疫原性，同樣病毒載體的產(chǎn)品無(wú)法再打第二針。因此患者也就很難愿意為“天價(jià)”買(mǎi)單。
不過(guò)，基因治療領(lǐng)域也并非沒(méi)有成功商業(yè)化的產(chǎn)品。嘉因生物創(chuàng)始人、CEO吳振華告訴界面新聞，這最終還是取決于基因療法是否能高度滿足臨床需求。
他舉例，現(xiàn)在商業(yè)化最成功的兩個(gè)基因治療產(chǎn)品，一個(gè)是諾華的Zolgensma，治療SMA（脊髓性肌萎縮癥），因?yàn)樾Ч?；另一個(gè)是DMD（杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良）藥物Elevidys，雖然療效不完全盡如人意，但DMD在臨床上幾乎無(wú)藥可救，所以臨床需求特別高。
吳振華提到，他也期待信念醫(yī)藥這款產(chǎn)品的定價(jià)，“它相當(dāng)于給國(guó)內(nèi)基因療法定個(gè)基調(diào)，在考慮生產(chǎn)、研發(fā)成本，又是罕見(jiàn)病的基礎(chǔ)上，如何尋求國(guó)內(nèi)支付能力和研發(fā)成本的平衡?！?/p>
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